優(yōu)時(shí)比Fintepla獲FDA批準(zhǔn)拓展適應(yīng)癥
2022年3月28日，優(yōu)時(shí)比（UCB）宣布，美國FDA已批準(zhǔn)Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于治療兩歲及以上患者與Lennox-Gastaut綜合征（LGS）相關(guān)的癲癇發(fā)作。一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)證明，相比安慰劑，LGS患者在服用芬氟拉明時(shí)，臨床總體印象量表（CG-I）獲得了更大改善。芬氟拉明早在上世紀(jì)60年代被開發(fā)作為抑制食欲的減肥藥，并且在1973年在美國獲批上市。然而后續(xù)研究發(fā)現(xiàn)，這一藥物與少數(shù)患者中出現(xiàn)的原發(fā)性肺動(dòng)脈高壓，以及心臟瓣膜病相關(guān)，因此它在1997退市。此前，F(xiàn)intepla已獲批治療2歲及以上患者與Dravet綜合征相關(guān)的癲癇發(fā)作，完成“老藥新生”。
LGS是一種嚴(yán)重的兒童期發(fā)病的發(fā)育性和癲癇性腦?。―EE），其特點(diǎn)是具有高發(fā)病率的藥物難治性癲癇發(fā)作，并造成神經(jīng)發(fā)育、認(rèn)知和運(yùn)動(dòng)功能的嚴(yán)重?fù)p害。LGS具有超越癲癇發(fā)作的深遠(yuǎn)影響，包括溝通、精神癥狀、睡眠、行為挑戰(zhàn)和行動(dòng)不便等問題。此外，癲癇猝死也是LGS患者的一個(gè)主要問題。
Fintepla是一種液體形態(tài)的低劑量芬氟拉明。它可以通過調(diào)節(jié)血清素機(jī)制和sigma-1受體活性來減少癲癇發(fā)作的頻率。它曾經(jīng)獲得美國和歐盟授予的孤兒藥資格，也獲得了美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定。芬氟拉明已被證明對難治療的癲癇發(fā)作類型有效，包括跌倒性癲癇發(fā)作，這會(huì)導(dǎo)致一個(gè)人突然失去肌肉張力并摔倒在地，很有可能受傷。芬氟拉明的作用機(jī)制不同于目前的癲癇發(fā)作療法，并且可以在不中斷當(dāng)前抗癲癇治療方案的情況下使用。
該項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)入組了263名LGS患者（年齡范圍：2-35歲）。試驗(yàn)結(jié)果表明，與安慰劑組相比， 0.7 mg/kg劑量水平的Fintepla顯著降低了患者跌倒性癲癇發(fā)作的頻率（p=0.0037）。治療每第28天時(shí)，F(xiàn)intepla組近四分之一的患者的跌倒性癲癇發(fā)作頻率減少≥50%；18%患者發(fā)作頻率減少50-75%；6%減少>75%。安全性上，F(xiàn)intepla組患者發(fā)生的常見不良反應(yīng)（發(fā)生率至少10%且高于安慰劑）是腹瀉、食欲下降、疲勞、嗜睡和嘔吐。
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