阿斯利康/默沙東MEK抑制劑在中國申報上市
6月13日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)新公示，阿斯利康（AstraZeneca）遞交了5.1類新藥selumetinib膠囊的上市申請并獲得受理，同時它已經(jīng)被正式納入優(yōu)先審評，擬用于3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的1型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）兒科患者的治療。公開資料顯示，司美替尼（selumetinib）是由阿斯利康和默沙東（MSD）公司共同開發(fā)的MEK抑制劑，也是全球首款治療NF1這種在生命早期就使人衰弱的罕見疾病藥物。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
司美替尼是一款MEK抑制劑，MEK是RAS/MAPK信號通路中的關(guān)鍵蛋白激酶。該產(chǎn)品能夠選擇性地抑制MEK1和MEK2，從而讓失調(diào)的信號通路恢復(fù)正常，進(jìn)而緩解兒童NF1患者的病情。此前，該藥已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格、突破性療法認(rèn)定以及優(yōu)先審評資格，適應(yīng)癥為治療NF1。2020年4月，司美替尼獲FDA批準(zhǔn)上市（商品名為Koselugo），治療2歲及2歲以上的NF1兒童患者，這些患者攜帶有表現(xiàn)出癥狀和/或進(jìn)行性、不能通過手術(shù)治療的叢狀神經(jīng)纖維瘤，成為首款治療NF1的創(chuàng)新療法。
根據(jù)阿斯利康和默沙東公開資料，2017年7月，雙方宣布在全球范圍內(nèi)達(dá)成一項腫瘤領(lǐng)域戰(zhàn)略合作，共同對全球一個PARP抑制劑奧拉帕利以及MEK抑制劑司美替尼就多個腫瘤適應(yīng)癥進(jìn)行臨床開發(fā)和商業(yè)推廣。雙方將攜手研發(fā)奧拉帕利和司美替尼與其他潛在新藥的聯(lián)合治療以及單藥治療方案。同時，兩家公司還將獨立開發(fā)奧拉帕利和司美替尼與各自旗下的PD-L1及PD-1抑制劑的聯(lián)合治療方案。
在中國，司美替尼已經(jīng)獲得多項臨床試驗?zāi)驹S可，適應(yīng)癥為患有癥狀性和/或進(jìn)展性、無法手術(shù)的NF1相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤治療。根據(jù)中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，阿斯利康正在開展一項國際多中心（含中國）3期臨床試驗，以評估司美替尼治療存在癥狀、不能手術(shù)叢狀神經(jīng)纖維瘤的成人NF1受試者的有效性和安全性。
CDE官網(wǎng)還顯示，司美替尼膠囊以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”為由被納入優(yōu)先審評，擬用于3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的NF1兒科患者的治療。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
此前，一項在美國國家癌癥研究所開展的臨床試驗結(jié)果顯示，司美替尼的治療使攜帶無法通過手術(shù)治療的叢狀神經(jīng)纖維瘤的NF1兒童患者的總緩解率（ORR）達(dá)到66%，所有患者均為部分緩解。在這些患者中，82%的患者緩解持續(xù)時間達(dá)到了12個月或更長。
NF1是一種罕見、不可治愈的遺傳性疾病，發(fā)病率約為1/每3000名新生兒。該疾病是因為合成神經(jīng)纖維瘤蛋白的NF1基因發(fā)生突變引起，這種基因突變可擾亂RAS/MAPK信號通路（RAS-RAF-MEK-ERK），進(jìn)而導(dǎo)致腫瘤的生長。在20%~50％的NF1患者中，腫瘤在神經(jīng)鞘上發(fā)展，導(dǎo)致叢狀神經(jīng)纖維瘤。
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