三個(gè)月打一針！這種活不過5年的罕見病，迎來新型療法
遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素淀粉樣變性(hATTR)是一種可遺傳的退行性致命性疾病，由TTR基因突變導(dǎo)致。
進(jìn)行性神經(jīng)病變和心肌病為該疾病主要特征。該病具有很高的死亡率，確診后的中位生存期為4.7年，有心肌病特征患者生存期更低(3.4年)。
2018年，一款RNAi藥物Patisiran(Onpattro)獲FDA批準(zhǔn)，成為一個(gè)治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性伴多發(fā)性神經(jīng)病(hATTR-PN)患者的藥物。Onpattro通過阻斷TTR蛋白的生成來發(fā)揮作用，但需每3周靜脈給藥一次。
近日，美國FDA已批準(zhǔn)Amvuttra(Vutrisiran)用于治療hATTR-PN成人患者。
Amvuttra每3個(gè)月皮下注射一次，是一款可逆轉(zhuǎn)神經(jīng)病變損傷的療法。
Amvuttra是一種雙鏈小干擾RNA(siRNA)，靶向突變型和野生型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)信使RNA(mRNA)。減少TTR淀粉樣蛋白在組織中的沉積，促進(jìn)組織中沉積的TTR淀粉樣蛋白的清除，并恢復(fù)這些組織的功能。
FDA的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)全球隨機(jī)、開放標(biāo)簽III期研究的積極結(jié)果，該研究評(píng)估了Amvuttra在不同組hATTR-PN患者中的療效和安全性。
164名患者以3:1的比例隨機(jī)接受Amvuttra或Patisiran治療，持續(xù)18個(gè)月。
結(jié)果顯示，Amvuttra達(dá)到研究的主要終點(diǎn)。
◎Amvuttra組改良神經(jīng)病變損害評(píng)分+7較基線平均降低(改善)2.2分，而安慰劑組平均升高(惡化)14.8分;
◎第9個(gè)月時(shí)，Amvuttra顯著改善了多神經(jīng)病變的癥狀和體征，50%的患者疾病表現(xiàn)停止或逆轉(zhuǎn);
◎Amvuttra在第18個(gè)月的療效結(jié)果與第9個(gè)月的數(shù)據(jù)一致;
◎Amvuttra安全性和耐受性良好，未發(fā)生藥物相關(guān)停藥或死亡事件。
據(jù)了解，Amvuttra 25mg/0.5mL單劑量預(yù)裝注射劑型預(yù)計(jì)將于2022年7月上市。
FDA此次的批準(zhǔn)對(duì)hATTR患者來說非常鼓舞人心，他們亟需新的、更便利的療法來治療這種進(jìn)行性、危機(jī)生命的疾病。Amvuttra有望成為新的標(biāo)準(zhǔn)療法。
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