3月打一針！罕見病AATR合并心肌病，迎來一款RNAi療法
轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導的 (ATTR) 淀粉樣變性是一種進展快的致命罕見病，錯誤折疊的TTR蛋白在體內(nèi)多種組織（包括心臟、神經(jīng)、胃腸道等）聚集，損傷身體器官和組織，如外周神經(jīng)和心臟，可導致神經(jīng)病變和心肌病。
ATTR淀粉樣變合并心肌病是心力衰竭的原因之一，影響全球超過25萬名患者。此前，伴有心肌病的AATR淀粉樣變性患者只有一款獲批療法，存在重大的臨床醫(yī)療需求。
近日，全球一款RNAi療法Patisiran(onpattro)，在治療伴有心肌病的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性患者的3期臨床試驗中達到主要終點。
這一結(jié)果首次驗證了利用RNAi療法降低轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）表達，是治療伴有心肌病的AATR淀粉樣變性的有效方案。
Patisiran是一款靶向和沉默TTR基因的mRNA的RNAi療法，它可以阻斷野生型和突變TTR蛋白的產(chǎn)生，從而減少淀粉樣蛋白在組織中的沉積。這有助于TTR淀粉樣沉積物的清除，并有望恢復這些組織的功能。
Patisiran也是全球一款獲得FDA批準的RNAi療法，此前已獲批用于治療由于遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）引起的多發(fā)性神經(jīng)病。
在這項隨機雙盲，含安慰劑對照的3期臨床試驗中，共有360名患者接受了patisiran或安慰劑的治療。
結(jié)果顯示
Patisiran達到了試驗的主要終點
治療12個月后，與基線相比，Patisiran組的患者的6分鐘行走檢測結(jié)果顯著優(yōu)于安慰劑組。
在由全因死亡和心血管事件構(gòu)成的復合次要終點方面，Patisiran組未顯示出統(tǒng)計顯著差異。
RNAi療法是一種革命性的方法，有望為AATR淀粉樣變性等罕見遺傳病患者的治療帶來革命。如果Patisiran新適應(yīng)癥順利獲批，將造福AATR淀粉樣變性合并心肌病的患者。
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