一種新型基因療法有望治療老年性黃斑變性
老年性黃斑變性（age-related macular degeneration, AMD）是一種漸進性眼病，影響到多達10%的65歲以上的成年人。它也是這個年齡階段的人視力嚴重受損和失明的一個主要原因。
在一項新的研究中，來自愛爾蘭都柏林圣三一學(xué)院的研究人員開發(fā)出一種新的基因療法，它顯示出治療老年性黃斑變性（age-related macular degeneration, AMD）的前景。相關(guān)研究結(jié)果于2022年8月21日在線發(fā)表在Clinical and Translational Medicine期刊上，論文標題為“AAV-mediated gene therapy improving mitochondrial function provides benefit in age-related macular degeneration models”。
干性AMD病例約占所有AMD病例的85%～90%，目前還沒有治療方法來治療或預(yù)防疾病進展，這突出了為這種衰弱的疾病開發(fā)治療方案的必要性。在成年人中，包括AMD在內(nèi)的許多衰老的疾病被發(fā)現(xiàn)有線粒體功能的缺陷。
這些作者開發(fā)出一種新的基因療法（orphNdi1），這是一種直接靶向AMD中功能失調(diào)的細胞內(nèi)的線粒體功能的療法。線粒體被稱為細胞的“能量工廠”，因為它們管理著能量的產(chǎn)生，但它們的性能在干性AMD中大大下降，這與視力的惡化有關(guān)。
這種新的基因療法巧妙地利用病毒進入受到AMD影響的細胞，并提供所需的遺傳代碼，從而給功能衰竭的線粒體提供生命線，使它們能夠產(chǎn)生額外的能量，繼續(xù)發(fā)揮支持視力的功能。該基因療法已在多種干性AMD模型中顯示出益處，為它有朝一日成為一種能夠幫助全球數(shù)百萬人的療法帶來了希望。
論文共同作者、都柏林圣三一學(xué)院的Jane Farrar教授說，“重要的是，這項研究在AMD模型中提供了一個證據(jù)，表明直接調(diào)節(jié)眼部細胞的生物能量可以提供好處，改善干性AMD的視覺功能。在這樣做的過程中，該研究強調(diào)了眼部細胞的能量工廠---線粒體---是干性AMD的關(guān)鍵靶標。”
拯救遭受NaIO3挑戰(zhàn)的ARPE19細胞。圖片來自Clinical and Translational Medicine, 2022, doi:10.1002/ctm2.952。
論文通訊作者、都柏林圣三一學(xué)院遺傳學(xué)與微生物學(xué)學(xué)院研究員Sophia Millington-Ward博士說，“我們探索的這種靶向細胞能量或線粒體功能的新型基因療法在測試的模型系統(tǒng)中持續(xù)提供了益處。許多視網(wǎng)膜細胞對視覺至關(guān)重要，與大多數(shù)其他細胞相比，它們需要特別高的能量水平，這使得它們特別容易受到線粒體功能障礙的影響。我們正在開發(fā)的基因療法直接靶向線粒體功能，增加視網(wǎng)膜中的能量生產(chǎn)水平，從而在干性AMD的疾病模型中導(dǎo)致更好的視覺功能?！?/span>
“盡管在作為一種治療方法提供給患者之前還有進一步的研究工作要做，但這些結(jié)果給我們帶來了希望，我們越來越接近于解決這種具有挑戰(zhàn)性的、使人衰弱的疾病?！?/span>
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