實(shí)現(xiàn)完全清除！siRNA療法2期臨床取得積極結(jié)果
8月29日，專注于探索及開發(fā)RNAi療法的生物醫(yī)藥公司Sirnaomics宣布，STP705在治療皮膚基底細(xì)胞癌（BCC）的2期臨床試驗(yàn)中，接受180μg劑量給藥的隊(duì)列實(shí)現(xiàn)100%病灶內(nèi)腫瘤細(xì)胞組織學(xué)完全清除，表明該療法具有良好的可行性。STP705是一種siRNA療法，是由兩個(gè)siRNA寡核苷酸組成的TGF-β1/COX-2雙靶點(diǎn)抑制劑。
STP705是Sirnaomics公司主要候選產(chǎn)品，為一種siRNA（小干擾核酸）療法。它利用雙靶向抑制特性和多肽納米顆粒（PNP）增強(qiáng)遞送來直接敲低TGF-β1和COX-2基因表達(dá)。該候選產(chǎn)品已獲得美國FDA和中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的多項(xiàng)IND批準(zhǔn)，包括用于治療膽管癌、非黑色素瘤皮膚癌和增生性瘢痕。STP705還獲得了FDA授予治療膽管癌和原發(fā)性硬化性膽管炎的孤兒藥資格。
目前，STP705正在針對不同適應(yīng)癥進(jìn)行了7項(xiàng)臨床試驗(yàn)，具體包括：一項(xiàng)針對鱗狀細(xì)胞原位癌（isSCC）的2b期臨床試驗(yàn)、一項(xiàng)治療基底細(xì)胞癌（BCC）的2期臨床試驗(yàn)、一項(xiàng)治療瘢痕疙瘩的1/2期臨床試驗(yàn)、一項(xiàng)治療增生性瘢痕的1/2期臨床試驗(yàn)、一項(xiàng)治療面部isSCC的1/2期臨床試驗(yàn)、一項(xiàng)治療肝癌的1期臨床試驗(yàn)以及一項(xiàng)用于醫(yī)學(xué)美容的1期臨床試驗(yàn)。在針對基底細(xì)胞癌的治療中，STP705顯示出有利于患者外表美觀，尤其是頭部、面部或頸部有病變的患者。臨床結(jié)果表明，與目前可用的局部療法相比，STP705可實(shí)現(xiàn)更高的完全清除率。
本次取得積極結(jié)果的開放標(biāo)簽、劑量爬坡的臨床2期試驗(yàn)，主要是評估皮膚基底細(xì)胞癌患者在局部注射后不同劑量STP705（30微克、60微克、90微克）的安全性、耐受性及有效性。主要終點(diǎn)為原位皮膚基底細(xì)胞癌病灶內(nèi)的腫瘤細(xì)胞組織學(xué)完全清除的患者比例，以在病灶中無可觀察到的BCC腫瘤細(xì)胞巢作為主要依據(jù)。次要終點(diǎn)為確定較好劑量下STP705的安全性及有效性，并分析皮膚基底細(xì)胞癌在形成過程中常見的生物標(biāo)志物（包括TGF-β1和COX-2）。
試驗(yàn)結(jié)果表明，除了實(shí)現(xiàn)100%的完全清除（CR）外，隊(duì)列中5名受試者還顯示出穩(wěn)定的或更優(yōu)的美容效果，具有良好的安全性，無不良事件（AEs）和嚴(yán)重不良事件（SAEs），且沒有明顯的皮膚不良反應(yīng)。根據(jù)Sirnaomics公司新聞稿，目前其正在繼續(xù)進(jìn)行劑量爬坡試驗(yàn)以展開劑量研究，預(yù)計(jì)2023年第一季度獲得報(bào)告。未來，該試驗(yàn)還將增加試驗(yàn)組別的數(shù)量，以進(jìn)一步評估皮膚基底細(xì)胞癌患者在局部注射不同劑量STP705后的安全性、耐受性及有效性。
Sirnaomics公司創(chuàng)始人、董事會(huì)主席、執(zhí)行董事、總裁兼執(zhí)行官陸陽博士表示：“STP705治療BCC的2期臨床試驗(yàn)的結(jié)果顯示了驚人的療效，沒有出現(xiàn)任何藥物相關(guān)的AEs和SAEs，進(jìn)一步驗(yàn)證了STP705在治療非黑色素瘤皮膚癌及其他領(lǐng)域的巨大潛力。基于其在BCC和皮膚原位鱗狀細(xì)胞癌（isSCC）臨床研究的成功，Sirnaomics正著手研發(fā)適用于各種類型癌癥的創(chuàng)新多肽siRNA療法?！?/span>
“實(shí)現(xiàn)100%完全清除清晰地表明，我們的療法有可能替代現(xiàn)有治療方案，如外科手術(shù)切除病灶，成為患者新的選擇?！盨irnaomics公司執(zhí)行董事兼醫(yī)務(wù)官M(fèi)ichael Molyneaux博士說道，“相比起手術(shù)治療方法，STP705可降低疤痕率并達(dá)到更優(yōu)的美容效果，對于BCC和其他非黑色素瘤皮膚癌患者來說是一種潛在的優(yōu)勢?！?/span>
基底細(xì)胞癌（BCC）是一種非黑色素瘤皮膚癌（NMSC），其形成原因與陽光的紫外線輻射有關(guān)?；准?xì)胞癌是除鱗狀細(xì)胞癌（SCC）以外常見的皮膚癌形式，雖然它們轉(zhuǎn)移率較低，但存在局部侵襲性并破壞皮膚和周圍結(jié)構(gòu)的可能性?；准?xì)胞癌常用的治療方法為普通外科手術(shù)、莫氏顯微圖像手術(shù)、軟膏局部治療、冷療、激光、電切和放射治療。各種形式的外科手術(shù)會(huì)帶來明顯的皮膚不良事件，諸如疤痕、感染和出血等風(fēng)險(xiǎn)。目前只有兩款藥物獲得美國FDA批準(zhǔn)用于轉(zhuǎn)移前的基底細(xì)胞癌患者，但部分患者中仍然出現(xiàn)皮膚反應(yīng)。
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