雪中送炭！致命罕見病ASMD，迎來新療法
酸性鞘磷脂酶缺乏癥（ASMD），也稱為A型、A/B型和B型尼曼-匹克病，是一種極其罕見的進(jìn)行性遺傳疾病，因酸性鞘脂酶（ASM）活性不足所致，從而造成鞘磷脂在各種組織中積累。
ASMD可出現(xiàn)在嬰兒期、兒童期或成人期，表現(xiàn)為脾或肝腫大、呼吸困難、肺部感染和不尋常的瘀傷或出血等。
部分重癥患者還會出現(xiàn)神經(jīng)性癥狀，且大部分無法存活超過2-3歲。其余的患者雖可能活到成年，但會因呼吸衰竭而死亡。
目前，臨床上主要使用姑息治療和支持性治療來控制ASMD的癥狀，尚無特效藥。
近日，美國FDA已批準(zhǔn)創(chuàng)新酶替代療法Xenpozyme上市，用于治療酸性鞘磷脂酶缺乏癥（ASMD）的成人和兒童患者。
Xenpozyme是一個(gè)獲批的專門治療ASMD的藥物。
Xenpozyme是一款酶替代療法，用于替代缺失或有缺陷的酸性鞘磷脂酶。此藥物可降解鞘磷脂，進(jìn)而幫助減少此脂質(zhì)于肝臟、脾臟與肺臟的累積。
此次批準(zhǔn)基于兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)（ASCEND和ASCEND-Peds）的陽性數(shù)據(jù)，主要終點(diǎn)包括評估肺對一氧化碳 (DLco)、脾臟體積、肝臟體積和血小板計(jì)數(shù)的預(yù)測擴(kuò)散能力百分比。
ASCEND研究納入了31名A/B型或B型ASMD成人患者
結(jié)果顯示：
與安慰劑組相比，Xenpozyme組患者的DLco相對改善20.9%；脾臟體積平均減少了39.4%；肝臟體積減少24.7%；血小板計(jì)數(shù)平均提高了15.6%。
ASCEND-Peds研究納入了8名A/B型或B型ASMD12歲以下兒科患者
試驗(yàn)結(jié)果顯示：
接受Xenpozyme治療的兒科患者的肺功能相對改善45.9%；脾臟體積平均減少46.7%；肝臟體積減少38.1%；血小板計(jì)數(shù)平均提高了37.6%。
酸性鞘磷脂酶缺乏癥目前在臨床上缺乏有效的治療手段，Xenpozyme的獲批上市無疑是“雪中送炭”，極大的滿足了ASMD患者的醫(yī)療需求。
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