罕見病新藥「曲恩汀」在中國申報(bào)上市
9月21日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，Orphalan公司5.1類新藥四鹽酸曲恩汀薄膜衣片已申報(bào)上市并獲得受理。公開資料顯示，曲恩汀是一種銅離子絡(luò)合劑，此前已在海外獲批用于治療威爾遜?。╓ilson's disease，又稱肝豆?fàn)詈俗冃裕?。這是一種罕見的慢性遺傳病，因肝臟銅轉(zhuǎn)運(yùn)受損而可能威脅生命，已在中國被納入《罕見病目錄》。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
在正常情況下，肝臟可以通過將過量的銅隨膽汁排出而維持體內(nèi)銅的平衡。但在威爾遜病患者中，遺傳突變使這種膽汁排泄途徑失效，導(dǎo)致過量的銅在肝細(xì)胞中累積，并終超過身體的安全儲(chǔ)存能力，引起細(xì)胞損傷。當(dāng)銅的積累超過肝臟的儲(chǔ)存能力并引起肝臟細(xì)胞受損時(shí)，這些銅會(huì)釋放到血液中，并可能在其它器官積累，包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)。如果不治療，威爾遜病會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的肝臟、神經(jīng)和精神癥狀，甚至可能致命。目前，金屬螯合劑為威爾遜病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。這種方法是先用金屬螯合劑除去血清中的銅，隨后用鋅進(jìn)行維持治療，防止再次累積。
曲恩汀（英文名trientine）是一款銅離子絡(luò)合劑，它的作用類似青霉胺，可以促使銅通過腎臟排泄出體外。此前，鹽酸曲恩汀膠囊已在海外獲批，用于治療對(duì)青霉胺不耐受的威爾遜病。青霉胺在美國被批準(zhǔn)作為威爾遜病的一線治療藥物，但仍有大約有三分之一的患者出現(xiàn)不耐受。
今年5月，Orphalan公司宣布，其在研的一種四鹽酸鹽曲恩?。ㄓ⑽纳唐访篊uvrior）已獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于治療脫銅且對(duì)青霉胺耐受的穩(wěn)定威爾遜病成年患者。在一項(xiàng)名為CHELATE的全球3期試驗(yàn)中，結(jié)果證明了Cuvrior試驗(yàn)組第36周的平均血清非銅藍(lán)蛋白銅（NCC）水平不劣于青霉胺組，達(dá)到了試驗(yàn)主要療效終點(diǎn)。根據(jù)Orphalan公司此前發(fā)布的新聞，Cuvrior代表了一種耐受性良好且有效的替代青霉胺。
希望Orphalan公司的四鹽酸曲恩汀薄膜衣片在中國的注冊(cè)申報(bào)進(jìn)展順利，早日為患者帶來新的治療選擇。
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