細(xì)胞療法或讓脊柱裂胎兒恢復(fù)正常
3個(gè)脊柱裂胎兒在美國加州大學(xué)戴維斯分校健康中心接受細(xì)胞治療后出生。研究人員稱，這是一項(xiàng)具有里程碑意義的臨床試驗(yàn)，是世界上一次將手術(shù)與干細(xì)胞相結(jié)合的方法，其在胎兒仍在母親子宮中發(fā)育時(shí)進(jìn)行，可改善患有這種先天缺陷疾病的兒童的預(yù)后。
該臨床試驗(yàn)于2021年春季啟動，正式名稱為“CuRe試驗(yàn)：子宮內(nèi)骨髓脊膜膨出修復(fù)的細(xì)胞療法”，共將有35名患者接受治療。首位臨床參與者名為艾米麗，她的女兒羅比在她腹中時(shí)被診斷患有脊柱裂疾病。這種出生缺陷可導(dǎo)致一系列認(rèn)知、活動、泌尿和腸道的終身疾病，通常通過超聲診斷。
初步工作證明，產(chǎn)前手術(shù)與人胎盤來源的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞相結(jié)合，用生物材料支架固定成“補(bǔ)丁”，可幫助患有脊柱裂的羔羊行走。當(dāng)接受干細(xì)胞的綿羊幼崽出生時(shí)，它們能站立起來，且能幾乎正常地四處奔跑。其后，一對英國斗牛犬也成為了世界上一批成功接受手術(shù)和干細(xì)胞結(jié)合治療的狗。
此次，研究團(tuán)隊(duì)為艾米麗的胎兒制作了干細(xì)胞貼片。手術(shù)中，他們把胎兒“漂浮”到切口點(diǎn)，將干細(xì)胞貼片直接放置在胎兒暴露的脊髓上，隨后縫合切口以使組織再生。孩子出生后，醫(yī)生們看到羅比正在踢腿，而她本該生來患有腿部癱瘓。
“這種體驗(yàn)超出了所有人的預(yù)期。我希望該項(xiàng)試驗(yàn)?zāi)芴岣呶磥砀嗷颊叩纳钯|(zhì)量?！卑愓f，“我們很榮幸能成為歷史的一部分?！?/span>
該研究研究員、加州大學(xué)戴維斯分校健康中心教授兼外科主任戴安娜·法默說：“我已經(jīng)為這一天工作了25年。”
團(tuán)隊(duì)對終結(jié)論仍持謹(jǐn)慎態(tài)度，并表示在試驗(yàn)的這一階段仍有很多東西需要研究。他們將監(jiān)測臨床已經(jīng)出生的3名嬰兒，直到這些嬰兒長到30個(gè)月大，以充分評估試驗(yàn)的安全性和有效性。
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