科越醫(yī)藥雙靶點補體藥物在中國獲批2期臨床
10月17日，科越醫(yī)藥宣布，其開發(fā)的雙靶點補體生物制劑KP104的2期臨床試驗申請已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，擬開發(fā)用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥是一種罕見的危及生命的血液系統(tǒng)疾病，它的特征是體內(nèi)產(chǎn)生異常紅細胞，并被機體認定為"異物"，從而導(dǎo)致補體系統(tǒng)過度激活和紅細胞破壞。PNH患者可能出現(xiàn)貧血、血栓和骨髓功能受損。目前針對PNH的補體靶向治療是通過抑制單個補體靶點來實現(xiàn)的。雖然這些藥物可減輕溶血，但近期的研究表明，同時抑制補體旁路途徑和末端途徑的治療可能會更有效地改善患者的病情。
科越醫(yī)藥致力于研發(fā)補體靶向療法治療免疫介導(dǎo)疾病。根據(jù)科越醫(yī)藥新聞稿介紹，KP104是該公司開發(fā)的一種創(chuàng)新型雙靶點補體生物制劑，它能特異性地同時抑制補體旁路和末端途徑，從而有效地、協(xié)同性地抑制補體，以更加有選擇性的精準治療補體介導(dǎo)的疾病。此外，該藥還被設(shè)計成具有延長的半衰期和效能，其配方可用于靜脈注射和皮下給藥。
臨床1期首次人體試驗（FIH）SYNERGY-1的數(shù)據(jù)已證明，KP104 具有雙靶點作用機制。今年早些時候，美國FDA已授予KP104治療PNH的孤兒藥資格。科越醫(yī)藥將在今年晚些時候舉行的2022年美國腎臟學會年會上公布已經(jīng)完成的臨床1期試驗的完整數(shù)據(jù)。
目前，KP104正進入針對多個適應(yīng)癥的2期臨床試驗，包括IgA腎?。↖gAN）、C3腎小球?。–3G）、繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管病（SLE-TMA）和陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥 。2期臨床試驗將在全球范圍內(nèi)進行，包括美國、中國、澳大利亞和韓國。而本次在中國獲批的正是一項2期臨床試驗，旨在中國陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥患者中評估KP104的有效性、安全性、耐受性、藥代動力學（PK）和藥效學（PD）。
科越醫(yī)藥中國和亞洲研發(fā)與運營總裁閆慧女士說，本次臨床的獲批是科越醫(yī)藥加速推動KP104這新一代補體藥物用于治療像PNH這樣的補體介導(dǎo)疾病道路上的一個重要里程碑。KP104被設(shè)計用于同時阻斷兩個關(guān)鍵的補體靶點，對于那些需要更有效治療手段的PNH患者來說，公司相信KP104將是一個突破性的治療選擇。
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