治療戈謝病！天澤云泰基因替代療法獲FDA罕見兒科疾病認(rèn)定
10月24日，天澤云泰發(fā)布新聞稿稱，其自主研發(fā)的基因替代療法VGN-R08b被美國FDA授予治療神經(jīng)病變型戈謝病的罕見兒科疾病認(rèn)定（RPDD）。這也是天澤云泰第二個(gè)獲得FDA RPDD認(rèn)定的基因治療產(chǎn)品。此前，該公司另一款代號為VGM-R02b的產(chǎn)品已于2022年5月獲得FDA RPDD認(rèn)證，用于治療戊二酸血癥I型。
戈謝病是常染色體隱性遺傳病，為溶酶體貯積病。在中國，該病已被納入《罕見病目錄》。戈謝病主要分為非神經(jīng)病變型（I型）及神經(jīng)病變型（Ⅱ型及Ⅲ型）。該病由于葡萄糖腦苷脂酶基因（GBA）突變導(dǎo)致機(jī)體葡萄糖腦苷脂酶（GCase）活性缺乏，造成其底物葡萄糖腦苷脂在肝、脾、骨骼、肺，甚至腦的巨噬細(xì)胞溶酶體中貯積，形成典型的貯積細(xì)胞即“戈謝細(xì)胞”，進(jìn)而導(dǎo)致受累組織器官出現(xiàn)病變，并呈進(jìn)行性加重。
VGN-R08b是一種以AAV9為載體的基因替代療法，通過腦內(nèi)注射回補(bǔ)含有功能性人GBA1基因，回補(bǔ)的GBA1將產(chǎn)生的GCase回補(bǔ)到溶酶體中，并取代突變的內(nèi)源性GCase，以恢復(fù)其活性，從而達(dá)到防止嬰幼兒及兒童期由于GCase活性缺乏，產(chǎn)生的中樞神經(jīng)系統(tǒng)的功能性障礙進(jìn)展。
根據(jù)天澤云泰新聞稿，除了用于戈謝病，VGN-R08b還可開發(fā)用于治療GBA1基因突變的帕金森病。據(jù)介紹，GBA1基因突變是帕金森病常見的遺傳危險(xiǎn)因素，GBA1編碼的GCase酶活性的喪失，導(dǎo)致有毒蛋白在產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元中積累，從而引起帕金森病。
公開資料顯示，天澤云泰注冊成立于2020年，致力于將前沿的基因及細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化為臨床可及的治療方法，以期造福更多患者。該公司通過基因替代、基因調(diào)控和基因編輯等策略，開發(fā)治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、代謝及血液系統(tǒng)疾病、眼科疾病以及腫瘤等領(lǐng)域的創(chuàng)新基因治療藥物，擁有包括多個(gè)潛在“first-in-class”產(chǎn)品的多元化管線。目前，天澤云泰已經(jīng)獲得IDG、正心谷、高瓴資本等知名基金的多輪投資。
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