針對(duì)重癥肌無(wú)力！榮昌生物1類(lèi)新藥擬納入突破性治療品種
11月9日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，榮昌生物1類(lèi)新藥注射用重組人B淋巴細(xì)胞刺激因子（BLyS）受體－抗體融合蛋白擬納入突破性治療品種，針對(duì)適應(yīng)癥為全身型重癥肌無(wú)力。
圖片截圖來(lái)源：CDE官網(wǎng)
重癥肌無(wú)力是一種罕見(jiàn)的慢性自身免疫性疾病，已被納入中國(guó)《罕見(jiàn)病目錄》。該病由針對(duì)突觸后膜上乙酰膽堿受體、肌肉特異性激酶或其他乙酰膽堿受體相關(guān)蛋白的自身抗體引起，可不同程度影響眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語(yǔ)、活動(dòng)和呼吸功能，約85%的患者會(huì)出現(xiàn)眼肌以外的癥狀，發(fā)展為全身型重癥肌無(wú)力（gMG）。目前，治療重癥肌無(wú)力的主要治療方法以膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑為主，部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問(wèn)題無(wú)法充分有效地控制病情，臨床存在大量未被滿足的需求。
公開(kāi)資料顯示，B淋巴細(xì)胞刺激因子（BLyS）是B淋巴細(xì)胞分化成熟的關(guān)鍵因子，該因子過(guò)度表達(dá)是系統(tǒng)性紅斑狼瘡、重癥肌無(wú)力等多種B淋巴細(xì)胞相關(guān)的自身免疫疾病的重要原因。其中，BLyS結(jié)合B細(xì)胞上表達(dá)的三類(lèi)膜受體，即TACI、B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）及B細(xì)胞活化因子受體（BAFF-R），以抑制細(xì)胞死亡并刺激B細(xì)胞分化為產(chǎn)生抗體的漿細(xì)胞，已經(jīng)成為自身免疫治療的重要靶點(diǎn)。
值得一提的是，就在近日（11月1日），榮昌生物宣布創(chuàng)新藥泰它西普（研發(fā)代號(hào)：RC18）治療全身型重癥肌無(wú)力的中國(guó)2期臨床研究已經(jīng)完成。研究結(jié)果顯示，泰它西普能顯著改善患者病情且安全性良好。泰它西普還于今年10月獲得美國(guó)FDA授予治療重癥肌無(wú)力的孤兒藥資格。
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