罕見病新藥「曲恩汀」上市申請擬納入優(yōu)先審評
11月9日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，Orphalan公司5.1類新藥四鹽酸曲恩汀薄膜衣片的上市申請擬納入優(yōu)先審評，擬用于治療不耐受D-青霉胺治療的成人、青少年和≥5歲兒童的Wilson病。Wilson?。ㄍ栠d病，又稱肝豆?fàn)詈俗冃裕┦且环N罕見的慢性遺傳病，因肝臟銅轉(zhuǎn)運受損而可能威脅生命，已被納入中國《一批罕見病目錄》。值得一提的是，這款四鹽酸曲恩汀薄膜衣片已于今年5月獲得美國FDA批準(zhǔn)用于Wilson病成年患者。
在正常情況下，肝臟可以通過將過量的銅隨膽汁排出而維持體內(nèi)銅的平衡。但在Wilson病患者中，遺傳突變使這種膽汁排泄途徑失效，導(dǎo)致過量的銅在肝細(xì)胞中累積，并終超過身體的安全儲存能力，引起細(xì)胞損傷。當(dāng)銅的積累超過肝臟的儲存能力并引起肝臟細(xì)胞受損時，這些銅會釋放到血液中，并可能在其它器官積累，包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)。如果不治療，Wilson病會導(dǎo)致嚴(yán)重的肝臟、神經(jīng)和精神癥狀，甚至可能致命。目前，金屬螯合劑為Wilson病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。這種方法是先用金屬螯合劑除去血清中的銅，隨后用鋅進(jìn)行維持治療，防止再次累積。
曲恩?。╰rientine）是一款銅離子絡(luò)合劑，它的作用類似青霉胺，可以促使銅通過腎臟排泄出體外。青霉胺在美國被批準(zhǔn)作為Wilson病的一線治療藥物，但仍有大約有三分之一的患者出現(xiàn)不耐受。此前，已有鹽酸曲恩汀膠囊在海外獲批，用于治療對青霉胺不耐受的Wilson病。
今年5月，Orphalan公司宣布，其在研的一種四鹽酸鹽曲恩?。ㄓ⑽纳唐访篊uvrior）已獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于治療脫銅且對青霉胺耐受的穩(wěn)定Wilson病成年患者。在一項名為CHELATE的全球3期試驗中，結(jié)果證明了Cuvrior試驗組第36周的平均血清非銅藍(lán)蛋白銅（NCC）水平不劣于青霉胺組，達(dá)到了試驗主要療效終點。根據(jù)Orphalan公司此前發(fā)布的新聞，Cuvrior代表了一種耐受性良好且有效的青霉胺替代產(chǎn)品。
此次擬納入優(yōu)先審評，意味著Orphalan公司的四鹽酸曲恩汀薄膜衣片有望在中國加速獲批，從而為患者帶來新的治療選擇。
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