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  紐福斯生物第2款眼科基因療法在美國(guó)獲批臨床
  
  2022-12-19 來(lái)源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  12月19日，紐福斯生物宣布，該公司第二款眼科基因治療藥物NFS-02獲美國(guó)FDA新藥臨床試驗(yàn)許可，用于治療ND1突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變。根據(jù)紐福斯生物新聞稿，NFS-02注射液是一項(xiàng)處于研發(fā)階段的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品，此前已于2021年1月獲得FDA授予孤兒藥資格。
  
  Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）是一種母系遺傳的線粒體疾病，多發(fā)于14-21歲的青年男性，患者表現(xiàn)為雙目視力受損至失明。據(jù)紐福斯生物新聞稿介紹，90%的LHON是由3個(gè)線粒體DNA突變所導(dǎo)致的，即G11778A（ND4基因）、G3460A（ND1基因）、T14484C（ND6基因），其中ND4的G11778A突變較多，約占50％～80％。由于該突變使細(xì)胞線粒體生物呼吸鏈功能受損，造成ATP生成減少，使患者視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞產(chǎn)生氧化應(yīng)激，導(dǎo)致細(xì)胞凋亡。目前臨床上尚無(wú)針對(duì)Leber遺傳性視神經(jīng)病變的有效療法或治愈手段。
  
  NFS-02（rAAV2-ND1）是一種重組腺相關(guān)病毒血清型2載體（rAAV2）的新型眼內(nèi)注射基因治療產(chǎn)品，正在開(kāi)發(fā)用于治療與ND1突變相關(guān)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變。NFS-02作用機(jī)制為采用基因治療策略，以重組腺相關(guān)病毒作為載體，通過(guò)單次玻璃體內(nèi)注射，將正確的基因通過(guò)玻璃體腔注射遞送至患者受損的視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，修復(fù)線粒體生物呼吸鏈，使視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞恢復(fù)活力與視功能。
  
  圖片圖片來(lái)源：123RF
  
  根據(jù)紐福斯生物新聞稿，此次在美國(guó)獲批的臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)國(guó)際多中心、單臂開(kāi)放標(biāo)簽、劑量探索的1/2期臨床研究。該研究將在ND1線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變患者中評(píng)價(jià)NFS-02注射液基因治療的安全性、耐受性和有效性。
  
  值得一提的是，早先紐福斯生物已經(jīng)開(kāi)發(fā)了旨在治療ND4介導(dǎo)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（ND4-LHON）的基因治療藥物NR082，該產(chǎn)品目前已經(jīng)完成中國(guó)3期臨床試驗(yàn)首例患者給藥。此前它已經(jīng)獲FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒藥資格，并被中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）納入突破性治療品種。
  
  紐福斯生物創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官李斌教授表示：“我們非常高興NFS-02獲得了FDA的IND許可，這標(biāo)志著紐福斯的第二款藥物將進(jìn)入臨床階段。我們的一個(gè)產(chǎn)品旨在治療ND4突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變，此次我們繼續(xù)推進(jìn)基因治療管線進(jìn)展，開(kāi)發(fā)了針對(duì)ND1突變引起的LHON的基因治療藥物，希望每一位患者都能夠擁抱光明的未來(lái)?！?/span>
  
  “這項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)許可是紐福斯的重要里程碑?；诹己玫呐R床前數(shù)據(jù)，我們相信NFS-02有望安全和有效地治療ND1突變引發(fā)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變。”紐福斯首席醫(yī)學(xué)官郭曉寧博士說(shuō)，“我將帶領(lǐng)紐福斯優(yōu)秀的團(tuán)隊(duì)開(kāi)展NFS-02的臨床試驗(yàn)，計(jì)劃于明年啟動(dòng)美國(guó)受試者招募工作，全力推進(jìn)1/2期臨床?！?/span>
  
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