告別無藥可用！脂肪性肝炎新藥上市在望
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的“升級版”，它是導致肝硬化的主要原因之一。NASH患者10~15年內(nèi)肝硬化發(fā)生率高達15%~25%。
中國肝病患者人數(shù)約有4億人，其中脂肪肝患者約有1.73億至3.1億人，NASH患者約有5000萬人。
目前，NASH主要治療方式是改善生活方式、減重，后期針對代謝和肝損傷進行對癥治療。
對NASH肝纖維化目前沒有批準的治療方法，患者面臨無藥可用的困境。
近日，在研藥品Resmetirom公布了臨床3期試驗治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的積極結(jié)果。
數(shù)據(jù)分析顯示，試驗達成兩項肝臟組織學改善終點，包括降低炎癥，改善肝纖維化。
這兩項終點是美國FDA認為可預測患者臨床獲益性，并用以支持加速批準治療帶有肝纖維化NASH患者的指標。研發(fā)機構預計在2023年上半年遞交新藥申請(NDA)并同時尋求此藥物的快速批準。
Resmetirom(MGL-3196)是一款潛在“first-in-class”甲狀腺激素受體(THR)-β口服選擇性激動劑。THR-β在肝臟中高度表達，通過促進脂肪酸的分解和刺激線粒體的生物發(fā)生，THRβ有助于減少脂肪毒性并改善肝功能，進而減少肝臟脂肪。
Resmetirom具有高選擇性，能夠避免激活介導肝臟外(包括心臟和骨骼)甲狀腺激素活性的THR-α受體，并且在肝臟部位被特異性攝取。
MAESTRO-NASH試驗共入組966名NASH患者，隨機分配接受Resmetirom(80mg/100mg)或安慰劑的治療。
患者在基線與治療52周時接受肝臟活檢評估。
數(shù)據(jù)分析顯示：
與安慰劑組比，治療組達到雙主要終點與一項關鍵次要終點。
NASH癥狀緩解：Resmetirom 80mg組(26%)、100mg組(30%)，安慰劑組(10%)。
肝臟纖維化改善：Resmetirom 80mg組(24%)、100mg組(26%)，安慰劑組(14%)。
Resmetirom也具潛力達成臨床上具意義的低密度脂蛋白(LDL)的下降。
Resmetirom具良好的安全性與耐受性，與之前3期試驗的結(jié)果一致。
“ 臨床數(shù)據(jù)顯示Resmetirom具有幫助NASH患者改善脂肪性肝炎與肝纖維化癥狀的潛力，預計將成為全球一個NASH藥物。讓我們拭目以待?！?/span>
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