和譽醫(yī)藥創(chuàng)新CSF-1R抑制劑獲FDA突破性療法認定
1月30日，和譽醫(yī)藥宣布，其創(chuàng)新CSF-1R抑制劑pimicotinib（ABSK021）被美國FDA授予突破性療法認定，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤。此次突破性治療藥物認定是基于pimicotinib在治療腱鞘巨細胞瘤患者的臨床1b期試驗中取得的積極研究結(jié)果。值得注意的是，該藥早先針對腱鞘巨細胞瘤適應癥已經(jīng)被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）納入突破性治療品種。
腱鞘巨細胞瘤（TGCT）是一種罕見的局部浸潤性軟組織腫瘤，常見于關(guān)節(jié)滑膜、滑囊或腱鞘，臨床表現(xiàn)為受累關(guān)節(jié)疼痛和僵硬、腫脹、出血性關(guān)節(jié)積液、關(guān)節(jié)周圍糜爛、軟骨退化和繼發(fā)性骨關(guān)節(jié)炎，嚴重影響患者生活質(zhì)量。TGCT的發(fā)生主要因過表達CSF1引起。手術(shù)切除是長期以來的經(jīng)典治療手段，然而部分TGCT患者手術(shù)切除難度大，可能涉及全滑膜切除、關(guān)節(jié)置換甚至截肢，且手術(shù)并發(fā)癥風險較高。對于無法手術(shù)的患者，在中國目前尚無針對該疾病的治療藥物。
Pimicotinib是和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。研究表明，阻斷CSF1/CSF-1R信號通路可調(diào)節(jié)和改變巨噬細胞功能，在多種巨噬細胞相關(guān)疾病中發(fā)揮作用。在治療晚期腱鞘巨細胞瘤臨床1b期試驗中，pimicotinib以68.0%的初步總緩解率（ORR）展現(xiàn)出顯著的抗腫瘤療效，并具有良好的安全性和PK/PD特性。基于此結(jié)果，該產(chǎn)品已于2022年7月被CDE納入突破性治療品種，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤，并于同年10月獲CDE批準進入關(guān)鍵臨床3期試驗。
此前，pimicotinib已在美國完成臨床1a期劑量爬坡試驗，并正在中國與美國同步開展1b期多隊列擴展階段研究。除腱鞘巨細胞瘤和慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）適應癥已經(jīng)獲得CDE獲批臨床外，和譽醫(yī)藥也在積極探索pimicotinib在其他多種實體瘤中的臨床潛力，并與曙方醫(yī)藥一起探索其在肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（漸凍癥）等神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的應用。
和譽醫(yī)藥董事長兼首席執(zhí)行官（CEO）徐耀昌博士表示：“我們很高興得知FDA授予pimicotinib突破性療法認定，這項認定的授予，也標志著和譽的研發(fā)與創(chuàng)新在走向全球的進程中邁出重要一步。Pimicotinib獲美國突破性療法認定表明了FDA對pimicotinib前期數(shù)據(jù)的認可及對公司研發(fā)實力的肯定。這將會使我們的臨床開發(fā)過程和成藥進展更加高效，有利于縮短產(chǎn)品上市時間，盡早造福全球患者。”
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