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  可穿過(guò)血腦屏障！罕見(jiàn)病新藥在中國(guó)啟動(dòng)3期臨床
  
  2023-02-16 來(lái)源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，一款名為SLS-005的新藥啟動(dòng)了一項(xiàng)國(guó)際多中心3期臨床試驗(yàn)（含中國(guó)），以評(píng)估其治療成人脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)3型（SCA3）的安全性和療效。公開(kāi)資料顯示，SLS-005是Seelos Therapeutics公司在研的一種可穿過(guò)血腦屏障的低分子量二糖，此前曾獲美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予多個(gè)孤兒藥資格。
  
  成人脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)3型（SCA3）是一種罕見(jiàn)病。該病是由于AXTN3基因編碼序列中CAG三核苷酸重復(fù)數(shù)異常擴(kuò)增，從而導(dǎo)致相應(yīng)編碼蛋白近羧基端多聚谷氨酰胺鏈異常增多所致。SCA3主要臨床表現(xiàn)為小腦性共濟(jì)失調(diào)，包括醉漢步態(tài)、動(dòng)作笨拙、吟詩(shī)樣語(yǔ)言、眼震、復(fù)視，以及帕金森綜合征、肌張力障礙、強(qiáng)直等?；颊咄ǔＴ谄鸩?0～15年后喪失行走能力，長(zhǎng)期吞咽困難致?tīng)I(yíng)養(yǎng)不良或誤吸是導(dǎo)致患者死亡的主要原因。
  
  據(jù)Seelos Therapeutics公開(kāi)資料介紹，SLS-005（trehalose，海藻糖）是一種低分子量二糖（0.342 kDa），可穿過(guò)血腦屏障，穩(wěn)定蛋白質(zhì)，并可通過(guò)激活轉(zhuǎn)錄因子EB激活自噬，從而保護(hù)細(xì)胞不受病理的影響。
  
  2022年12月，SLS-005在中國(guó)獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)用于治療成人脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)3型（SCA3）。根據(jù)中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)，Seelos Therapeutics本次啟動(dòng)的是一項(xiàng)雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照3期試驗(yàn)，主要目的是確定SLS-005 0.75 g/kg治療成人SCA3的療效，次要目的是確定SLS-005治療成人SCA3的安全性和耐受性。該試驗(yàn)將在全球28個(gè)研究中心開(kāi)展，計(jì)劃在全球入組245人，中國(guó)入組50人。該試驗(yàn)中國(guó)主要研究者為中南大學(xué)湘雅醫(yī)院主任醫(yī)師江泓教授。
  
  在海外，SLS-005曾獲FDA和EMA授予多個(gè)孤兒藥資格，適應(yīng)癥包括SCA3、Sanfilippo綜合征（黏多糖貯積癥Ⅲ型）、肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）和眼咽型肌營(yíng)養(yǎng)不良等。目前，SLS-005正在開(kāi)展治療多個(gè)適應(yīng)癥的2/3期臨床研究。
  
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