逆轉(zhuǎn)腦癌耐藥!新療法治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤前景可期
膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)是常見和致命的原發(fā)性腦癌,由于治療難度極大,患者預(yù)后一直不佳,被稱為“腦瘤之王”。
GBM分為一級至四級,級別越高,惡性程度越高。而且GBM的復(fù)發(fā)率接近100%,患者通常在初次手術(shù)后6-8個月內(nèi)復(fù)發(fā)。據(jù)統(tǒng)計,我國每年約有4.5萬例新發(fā)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者。
作為目前預(yù)后較差的惡性腫瘤之一,即使采用標(biāo)準(zhǔn)治療(手術(shù)+放療+替莫唑胺),GBM患者診斷后平均僅存活15~17個月,五年生存率僅5.7%,迫切需要全新的治療突破。
近日,美國FDA已授予Azeliragon(原TTP488)孤兒藥稱號,用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者。
Azeliragon是一種耐受性良好,每天口服一次的藥片。該藥物是晚期糖基化終產(chǎn)物(RAGE)受體的小分子拮抗劑,可抑制RAGE與某些配體的相互作用,包括GBM微環(huán)境中的HMGB1和S100蛋白。
通過阻止RAGE與這些配體的相互作用,Azeliragon可以抑制GBM,克服其對有效治療的耐藥性。
在先前對2000多名患者進(jìn)行的長達(dá)18個月試驗(yàn)中,Azeliragon顯示出具有良好的耐受性。
新療法獲FDA孤兒藥資格,凸顯了GBM患者對新型治療方案的巨大未滿足需求,期待它能早日造?;颊?。
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