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  針對5歲以下兒童軟骨發(fā)育不全，伏索利肽新適應癥獲FDA受理
  
  2023-03-09 來源：醫(yī)藥魔方Info
  
  3月7日，BioMarin宣布，伏索利肽（Voxzogo）用于治療5歲以下具有開放性骨骺的軟骨發(fā)育不全兒童患者的補充新藥申請（sNDA）獲FDA受理，PDUFA日期定為2023年10月21日。
  
  軟骨發(fā)育不全是一種由于成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因異常導致的發(fā)育異常的常染色體顯性遺傳病，是常見的一種人類侏儒癥，其全球發(fā)病率約為1/25000。FGFR3是骨骼生長的負調節(jié)因子，其基因異常會導致軟骨內骨化缺陷，進而導致患者身材矮小和長骨、脊柱、面部和顱底結構紊亂。
  
  伏索利肽是BioMarin開發(fā)的一種C型利鈉肽（CNP, C-type natriuretic peptide）類似物，于2021年8月首次在歐盟獲批上市，用于治療2歲以上骨生長板未閉合（開放性骨骺）的軟骨發(fā)育不全兒童患者。伏索利肽也是一款獲批用于治療具有開放性骨骺的軟骨發(fā)育不全兒童的藥物。公開財報顯示，伏索利肽2022年銷售額為1.69億美元，BioMarin預計該產品2023年收入將達到3.30-3.80億美元。
  
  來源：BioMarin 2022年財報
  
  此次sNDA主要是基于一項II期臨床試驗（NCT03583697）的積極結果。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，共納入了75例0-5歲嬰幼兒患者，旨在評估伏索利肽（15μg/kg，皮下注射，每日1次）的有效性和安全性。研究的主要終點為第52周患者身高z分數(shù)相對于基線的變化。
  
  結果表明，在總體人群（包括哨兵受試者，即試驗開始時接受開放標簽伏索利肽治療的受試者）中，與安慰劑組相比，伏索利肽組患者的身高z分數(shù)增加了0.30，年生長速度（AGV）增加了0.92cm/年（95% CI：0.24-1.59）。不過，BioMarin并未公布不包括哨兵受試者的人群療效數(shù)據(jù)。此外，伏索利肽并未影響患者的上半身下半身比例。安全性方面，伏索利肽在該研究中的安全性與既往研究一致。
  
  BioMarin全球研發(fā)總裁Hank Fuchs醫(yī)學博士說：“很高興FDA受理了這項sNDA，我們正在與該機構密切合作以促進其及時完成審查。目前美國還沒有針對5歲以下兒童軟骨發(fā)育不全的藥物獲得批準，這一批準可能會將伏索利肽的適用范圍擴大至所有生長板未閉合的軟骨發(fā)育不全兒童?！?/span>
  
  目前全球僅7款軟骨發(fā)育不全藥物進入臨床階段，而伏索利肽是其中一款上市產品。其中，聯(lián)拓生物引進的infigratinib（FGFR抑制劑）已進入III期臨床階段，維昇藥業(yè)引進的TransCon CNP（CNP類似物）處于II/III期臨床階段。賽諾菲亦在軟骨發(fā)育不全領域有所布局，抗FGFR3單抗SAR442501正在開展I期臨床。
  
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