常見的小兒腦腫瘤，迎來靶向聯(lián)合療法
膠質(zhì)瘤是起源于神經(jīng)上皮組織的惡性腫瘤，是常見的顱內(nèi)原發(fā)腫瘤。按惡性程度，膠質(zhì)瘤可分為4級(jí)，1-2級(jí)為低級(jí)別膠質(zhì)瘤。
低級(jí)別膠質(zhì)瘤（LGG）是常見的小兒腦腫瘤。
BRAF V600突變存在于15-20%的兒童LGG中，它與不良的生存結(jié)果和對(duì)化療的不良反應(yīng)有關(guān)。
BRAF突變已被確定為多種實(shí)體腫瘤中癌癥生長(zhǎng)的驅(qū)動(dòng)因素，并且，患者的治療選擇非常有限。
近日，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Tafinlar+Mekinist聯(lián)合療法上市（含液體制劑），用于治療1歲及以上患有BRAF V600E突變且需要全身治療的低級(jí)別膠質(zhì)瘤（LGG）患者。
Tafinlar+Mekinist的組合有助于通過阻斷與各種類型癌癥生長(zhǎng)相關(guān)的BRAF和MEK激酶相關(guān)的信號(hào)來減緩腫瘤生長(zhǎng)。
Tafinlar+Mekinist聯(lián)合療法已被FDA批準(zhǔn)用于多種BRAF V600實(shí)體腫瘤治療，包括黑色素瘤、甲狀腺癌和肺癌等。
本次批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)2/3期TADPOLE試驗(yàn)的積極結(jié)果。
中位隨訪18.9個(gè)月，該試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示：
1、Tafinlar+Mekinist組患者總體緩解率(ORR)為46.6%，化療組患者的ORR為10.8%。
2、Tafinlar+Mekinist組中位無進(jìn)展生存期(PFS)為20.1個(gè)月，化療組為7.4個(gè)月。
3、試驗(yàn)中觀察到的Tafinlar+Mekinist的安全性與其他已批準(zhǔn)適應(yīng)癥的安全性一致。
“ 這一靶向聯(lián)合療法成為一個(gè)獲批用于治療BRAF V600E LGG兒童患者的聯(lián)合靶向療法，它將成為一種新的標(biāo)準(zhǔn)治療選擇。”
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