打破長高“魔咒”！5歲以下兒童軟骨發(fā)育不全，有望迎來新療法
軟骨發(fā)育不全是常見的一種人類侏儒癥，平均每25000名嬰兒中就有1名軟骨發(fā)育不全。這類患者的代表，恐怕要數(shù)《權(quán)力的游戲》中的“小惡魔”。
該病主要表現(xiàn)為四肢、脊柱和頭骨底部的骨骼生長緩慢，患兒每年只能生長約4CM（正常兒童為6~7CM）。除了身材矮小之外，軟骨發(fā)育不全的人還會(huì)遇到嚴(yán)重的健康并發(fā)癥，包括睡眠呼吸暫停、雙腿彎曲、面部發(fā)育不全、椎管狹窄和復(fù)發(fā)性耳部感染。
長期以來，軟骨發(fā)育不全患者缺乏有效的治療方案，僅使用生長激素來治療，但長高效果并不理想。目前，有一些侵入性手術(shù)治療方法來延長骨骼及應(yīng)對一些并發(fā)癥，但手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)及代價(jià)較大。
有研究表明，這類患兒每個(gè)年齡段的死亡率都在增加。而目前，全球尚無獲批治療軟骨發(fā)育不全癥的藥物，患者長期面臨“無藥可醫(yī)”的困境。
近日，美國FDA已接受Voxzogo注射液的補(bǔ)充新藥申請（sNDA），用以治療5歲以下軟骨發(fā)育不全兒童。
Voxzogo（Vosoritide）是一款C型利鈉肽類似物，它可通過阻斷FGFR3的活性，就好像松開抑制兒童生長的“剎車”，直接靶向軟骨發(fā)育不全的潛在病理生理學(xué)，從而促進(jìn)軟骨內(nèi)骨形成，讓患兒的生長速率恢復(fù)正常。
此次申請主要是基于一項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果。
該研究共納入了75名5歲以內(nèi)嬰幼兒患者，旨在評估Voxzogo的有效性和安全性。
研究的主要終點(diǎn)為第52周患者身高z分?jǐn)?shù)相對于基線的變化。
結(jié)果表明：
1、在總體人群中，與安慰劑組相比，Voxzogo組患者的身高z分?jǐn)?shù)增加了0.3，年生長速度增加了0.92cm/年。
2、此外，Voxzogo并未影響患者的上半身與下半身比例。
3、安全性方面，Voxzogo在該研究中的安全性與既往研究一致。
“ 5歲以下軟骨發(fā)育不全兒童目前還沒有任何獲批的治療藥物，若此申請順延獲批，將可治療所有年齡段的軟骨發(fā)育不全兒童。”
注：2021年，美國FDA批準(zhǔn)Voxzogo注射液上市，用于治療5歲及以上骨骺(生長板)“開放”的軟骨發(fā)育不全的兒童患者。
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