再生元Evkeeza獲FDA批準(zhǔn)治療兒童純合子家族性高膽固醇血癥
3月23日，再生元宣布，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)Evkeeza(evinacumab)作為其他降脂藥物的輔助療法，用于5-11歲純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)兒童患者。此前2021年2月，該藥已獲FDA批準(zhǔn)用于12歲以上人群。
HofH是一種極其罕見的遺傳性疾病，美國約有1300名患者受到影響，并且是嚴(yán)重的家族性高膽固醇血癥(FH)。當(dāng)引起FH的基因的兩個拷貝被遺傳時，就會發(fā)生HoFH，從而導(dǎo)致低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C）或有害膽固醇水平升高(通常>400mg/dL)。那些患有HoFH的人甚至在青少年時期也有患早期動脈粥樣硬化疾病和心臟事件的風(fēng)險。
Evkeeza是再生元開發(fā)的一款靶向血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）藥物，曾在2017年被FDA授予治療HoFH的突破性療法資格。2021年2月，該藥在美國上市，作為其他降脂藥物的輔助療法，用于12歲以上及成人純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)兒童患者，成為FDA批準(zhǔn)的一款A(yù)NGPTL3單抗。
今年5月，再生元宣布，evinacumab針對接受過其它降脂藥物治療的5-11歲HoFH兒童患者的III期臨床達(dá)到主要研究終點(diǎn)。結(jié)果顯示，經(jīng)過24周治療，這些患者的LDL-C平均降低了48%。
該研究入組的兒童受試者平均LDL-C水平為264 mg/dL，是目標(biāo)值的2倍多（<130 mg/dL）。經(jīng)過24周Evkeeza治療（每4周靜脈注射15mg/kg），試驗(yàn)達(dá)到主要研究終點(diǎn)。結(jié)果如下：
79%的患者LDL-C降低了至少一半；
與基線相比，LDL-C平均降低132mg/dL；
在治療的前8周可觀察到評估的所有脂質(zhì)終點(diǎn)參數(shù)水平降低，如載脂蛋白B、非高密度脂蛋白膽固醇、脂蛋白(a)和總膽固醇。
在安全性方面，受試者對Evkeeza的耐受性普遍良好。常見的不良事件（AE）是喉嚨痛，上腹痛、腹瀉、頭痛和鼻咽炎。此外，還有2個嚴(yán)重的AE（主動脈瓣狹窄和扁桃體炎），與治療無關(guān)。
再生元首席科學(xué)官George D. Yancopoulos表示：“自從首次獲批以來，Evkeeza已成為治療12歲以上HoFH患者的標(biāo)準(zhǔn)療法。令我們高興的是，現(xiàn)在5歲以上的患者也能從中獲益。作為治療HoFH的一款創(chuàng)新藥物，Evkeeza顯示了以遺傳學(xué)為基礎(chǔ)的研究改變治療模式的前景?！?/span>
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