重磅！“漸凍癥”解“凍”，靶向療法獲批上市
ALS，俗稱漸凍癥，是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，影響大腦和脊髓中的神經(jīng)細(xì)胞。據(jù)估計(jì)，ALS在全球范圍內(nèi)的發(fā)病率約為2/10萬。
患者大腦和脊柱的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元會(huì)不斷死亡，導(dǎo)致肌肉無力和癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。
曾獲“人民英雄”國家榮譽(yù)稱號(hào)的湖北省衛(wèi)健委副主任、武漢金銀潭醫(yī)院原院長張定宇、京東集團(tuán)副總裁蔡磊都是ALS患者。他們在接受媒體采訪時(shí)均表示，將在去世后捐獻(xiàn)遺體供醫(yī)學(xué)研究。感人故事背后，也折射出目前ALS治療的困境。
ALS目前尚無特效藥?；颊咴诖_診后生存時(shí)間平均僅為3~5年，常見的死因是呼吸衰竭。
許多基因被認(rèn)為與ALS有關(guān)，其中攜帶SOD1基因突變的患者約占了2%。這些患者中大部分疾病進(jìn)展迅速，發(fā)病后甚至無法活過1年。
靶向特定的致病基因，成為治療ALS的重要方向。
近日，美國FDA加速批準(zhǔn)反義寡核苷酸療法Qalsody上市，用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)突變所致的ALS患者。
這是一款基于生物標(biāo)志物獲批治療ALS的靶向療法。
Qalsody（tofersen）是一種反義寡核苷酸藥物，它可以與編碼SOD1的mRNA結(jié)合，造成其被核糖核酸酶RNase-H降解，進(jìn)而減少突變的SOD1蛋白生成。
本次獲批上市主要是基于健康志愿者中的I期臨床試驗(yàn)、I/II期多劑量爬坡(MAD)臨床試驗(yàn)、III期臨床試驗(yàn)VALOR以及開放標(biāo)簽擴(kuò)展 (OLE)的研究結(jié)果，同時(shí)也包含了近12個(gè)月VALOR和OLE研究的整合結(jié)果。
此前所公布的關(guān)鍵III期VALOR研究并未達(dá)到主要終點(diǎn)。
然而生物標(biāo)志物研究顯示，Qalsody可顯著降低患者體內(nèi)SOD1蛋白水平，且降低了與神經(jīng)軸突損傷相關(guān)的神經(jīng)絲輕鏈（NfL）的水平
正是基于此項(xiàng)次要終點(diǎn)結(jié)果，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)Qalsody治療SOD1-ALS患者。
“ ALS被人類發(fā)現(xiàn)已有百年歷史， Qalsody是FDA批準(zhǔn)的第4款療法，其難治性可見一斑。
但隨著對ALS遺傳驅(qū)動(dòng)因素、異常應(yīng)激反應(yīng)和免疫機(jī)制等病理因素認(rèn)識(shí)的逐漸深入，多種新治療模式均有多款在研藥物涌現(xiàn)，有望為ALS治療帶來更多可能性。
我們期待更多創(chuàng)新療法研發(fā)順利，早日造福更多漸凍癥患者?！?/span>
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