基因療法值得期待！杜氏肌營養(yǎng)不良癥有望告別無藥可醫(yī)
杜氏肌營養(yǎng)不良癥是一種罕見的遺傳性疾病，因負責生成肌營養(yǎng)不良蛋白的基因發(fā)生突變引起。全球大約每3500-5000名新生男孩中就有1人發(fā)病。
該病一般在5歲前發(fā)病，初始癥狀為肌肉無力，隨著時間的推移，患者終失去行走能力。此外，患者的呼吸和心臟肌肉也會受到影響，導致呼吸困難。
杜氏肌營養(yǎng)不良癥目前尚無治愈性方案問世。
近日，美國FDA已授予基因療法RGX-202快速通道資格，用于杜氏肌營養(yǎng)不良癥的治療。
RGX-202旨在提供一種新型微小肌萎縮蛋白的轉基因，其中包括在自然產(chǎn)生的肌萎縮蛋白中發(fā)現(xiàn)的c-末端（CT）結構域的功能元件。
在臨床前研究中，CT結構域的存在已被證明可以將幾個關鍵蛋白質(zhì)招募到肌肉細胞膜，從而改善營養(yǎng)不良小鼠的肌肉抵抗肌肉收縮引起的損傷。
在2023年1月，RGX-202的I/II期試驗已啟動并招募患者。
該試驗是一項多中心、開放標簽劑量評估和劑量擴展研究，旨在評估一次性靜脈注射RGX-202對杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者的安全性、耐受性和臨床療效。
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