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  2023年昂貴藥物TOP10
  
  2023-05-29 來源：醫(yī)藥魔方Info
  
  2023年昂貴藥物TOP10
  
  藥品與每個人息息相關(guān)，其定價在全球范圍內(nèi)都是熱點話題。
  
  近兩年，隨著基因療法的上市，藥品價格記錄更是不斷被刷新。而制藥企業(yè)給基因療法貼上高價標(biāo)簽不僅是因為該療法研發(fā)制備成本高昂，同時也因為其具有一次性治愈的潛力。
  
  此外，罕見病也是天價藥頻繁出現(xiàn)的領(lǐng)域。由于罕見病患者少、市場小，以及開發(fā)成本高，藥企普遍研發(fā)熱情不高，不愿意在此投入過多精力，因此企業(yè)想獲得與常用藥物相同的收益，就勢必要提高單價。
  5月22日，行業(yè)知名媒體FiercePharma發(fā)布了“2023年美國貴藥物”報告。本文在此整理，供參考。
  
  NO.1 Hemgenix
  
  Hemgenix是由CSL Behring和uniQure開發(fā)的一款基于腺相關(guān)病毒5（AAV5）的基因療法，2022年11月獲FDA批準(zhǔn)上市，用于使用凝血因子IX預(yù)防性治療或有嚴(yán)重出血或自發(fā)性出血發(fā)作的B型血友病患者。該產(chǎn)品以每劑350萬美元的價格位居前列。
  
  盡管價格高昂，但CSL Behring認(rèn)為該藥物將“為整個醫(yī)療保健系統(tǒng)節(jié)省大量成本”，并“通過降低年出血率、減少或取消預(yù)防性治療和保持多年的高IX因子水平，顯著降低B型血友病患者的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)”。
  
  NO.2 Skysona
  
  Skysona是由藍鳥生物開發(fā)的一款利用Lenti-D慢病毒載體（LVV）進行體外轉(zhuǎn)導(dǎo)的一次性基因療法，2022年9月獲FDA批準(zhǔn)上市，用于減緩4-17歲早期活動性腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(CALD)男孩神經(jīng)功能障礙的進展。
  
  這是藍鳥生物第二款上市的基因療法，定價為每劑300萬美元。藍鳥生物表示，除了研發(fā)成本外，Skysona的制備也要耗費大量人力、物力和時間。比如，從患者體內(nèi)收集完細(xì)胞后生產(chǎn)一劑Skysona需要55-60天。
  
  NO.3 Zynteglo
  
  Zynteglo也是藍鳥生物開發(fā)的一款基因療法，2022年8月獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療需要定期輸血的所有基因型成人、青少年和兒童β-地中海貧血患者。
  
  該產(chǎn)品是美國一個獲批的針對β-地中海貧血患者潛在遺傳病因的一次性療法，可為患者提供常規(guī)紅細(xì)胞輸注和鐵螯合劑治療以外的替代方案，價格為每劑280萬美元。此外，藍鳥生物承諾，如果患者無法擺脫輸血，將退還80%的治療費用。
  
  其實早在2019年5月，Zynteglo就已在歐盟上市，定價為157.5萬歐元（約180萬美元）。但由于價格過高，沒有達到國家支付方的成本效益標(biāo)準(zhǔn)，藍鳥生物在2021年8月宣布將Zynteglo撤出歐洲市場。
  
  NO.4 Zolgensma
  
  Zolgensma是由諾華開發(fā)的一款基于AAV9的一次性基因療法，2019年5月獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）。在2022年之前，該產(chǎn)品連續(xù)多年位居前列，目前價格為每劑225萬美元。
  
  諾華表示， Zolgensma的定價反映了“基因療法的變革性”和“它提供的長期價值”，雖然價格很高，但具有長期的益處。相比之下，另一種SMA藥物Spinraza在治療的第一年價格為75萬美元，之后每年價格為37.5萬美元。
  
  NO.5 Myalept
  
  Myalept是一種重組人瘦素蛋白類似物，2014年2月獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療全身性脂肪分布異常的全身性脂肪營養(yǎng)不良和瘦素缺乏癥。該產(chǎn)品是同靶點一款上市的藥物，甚至該疾病也沒有其他處于臨床后期的藥物，患者治療選擇極少。
  
  多年來，Myalept一直在貴藥物排名中占據(jù)領(lǐng)先地位，目前患者每年治療費用高達126萬美元。根據(jù)Chiesi的說法，一瓶Myalept的價格為5867.52美元，患者平均每月使用18瓶。2021年初，該產(chǎn)品的價格剛從每瓶5093美元漲至5297美元。
  
  NO.6 Zokinvy
  
  Zokinvy是Eiger生物制藥公司針對Hutchinson-Gilford早老綜合征（HGPS或早衰癥）和早衰樣核纖層蛋白病開發(fā)的FTase抑制劑，2020年11月獲FDA批準(zhǔn)上市。這兩種適應(yīng)癥都屬于超罕見、遺傳的過早衰老疾病，會加速年輕患者的死亡率。
  
  該產(chǎn)品每年的花費也超過了100萬美元。盡管用藥劑量取決于身體表面積，但患者通常每天服用約200mg的Zokinvy。以50mg膠囊746美元的價格計算，月費用將達到8.95萬美元。因此，Zokinvy得以擠進全球貴藥物榜單，年費用高達107萬美元。
  
  NO.7 Danyelza
  
  Danyelza是Y-mAbs Therapeutics開發(fā)的一款GD2單抗，2020年11月獲FDA批準(zhǔn)上市，與粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子（GM-CSF）聯(lián)用治療伴有骨或骨髓病變且對既往治療表現(xiàn)為部分緩解、輕微緩解或疾病穩(wěn)定的1歲及以上復(fù)發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。2022年12月，該藥進入中國市場。
  
  據(jù)GoodRx稱，在2021年12月，Danyelza的價格上調(diào)了3.5%。目前，每瓶定價超過2.1萬美元，患者每年需花費約101萬美元。Y-mAbs財報顯示，Danyelza在2022年的銷售額為4930萬美元，同比增長50%。
  
  NO.8 Kimmtrak
  
  Kimmtrak是由Immunocore開發(fā)的一款T細(xì)胞受體（TCR）療法，2022年1月獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療HLA-A*02:01陽性成人轉(zhuǎn)移性葡萄膜黑色素瘤。
  
  該產(chǎn)品每瓶價格為18760美元，而患者需要每周輸注一次。這就意味著患者每年需要花費975520美元，但大多數(shù)患者無法接受這么長時間的藥物治療。III期研究顯示，只有31%的患者在6個月時仍然存活，沒有疾病進展。
  
  NO.9 Luxturna
  
  Luxturna是一種基因療法，2017年12月獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良。該產(chǎn)品也是美國批準(zhǔn)的一個AAV基因療法，采用AAV2遞送正常的RPE65基因進入視網(wǎng)膜色素上皮(RPE)細(xì)胞，從而彌補RPE65基因突變。
  
  Luxturna只能在院內(nèi)使用，需要醫(yī)生向每只眼睛中注射藥物，但標(biāo)價昂貴，每瓶價格為42.5萬美元。不過，Spark Therapeutics同意，如果藥物不起作用，不會收取全部費用。
  
  NO.10 Folotyn
  
  Folotyn屬于二氫葉酸還原酶（DHFR）抑制劑，早于2009年獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤，年治療費用超84萬美元。2020年，該產(chǎn)品在中國獲批。
  
  根據(jù)GoodRx，患者每年通常需要使用約135瓶Folotyn。如果不使用折扣和優(yōu)惠，F(xiàn)olotyn每瓶的價格超過6200美元。因此，雖然基因療法和其他創(chuàng)新產(chǎn)品正在進入市場，F(xiàn)olotyn依舊能在全球昂貴藥物榜單中占據(jù)一席之地。
  
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