阿斯利康「依庫珠單抗」在中國獲批第三個適應(yīng)癥
6月13日，阿斯利康（AstraZeneca）發(fā)布新聞稿稱，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)依庫珠單抗注射液用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的難治性全身型重癥肌無力（gMG）成人患者。這也是繼陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）之后，依庫珠單抗在中國獲批的第三個適應(yīng)癥。
全身型重癥肌無力（gMG）是一種罕見的、慢性的，由神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙引起的自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為肌肉功能喪失、骨骼肌波動性無力及嚴(yán)重衰弱。乙酰膽堿受體（AChR）抗體是MG常見的致病性抗體，約80%的患者可檢測到AChR抗體，這意味著AChR抗體與神經(jīng)肌肉接頭（NMJ）的信號受體結(jié)合，這種結(jié)合激活了補(bǔ)體系統(tǒng)。補(bǔ)體在先天免疫和抗體介導(dǎo)的免疫中起著重要作用，補(bǔ)體的激活導(dǎo)致膜攻擊復(fù)合物（MAC）的形成，從而導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙，進(jìn)而引發(fā)神經(jīng)肌肉傳遞異常和與MG相關(guān)的特征性肌肉無力。
依庫珠單抗注射液（eculizumab，商品名：舒立瑞/Soliris）是一款C5補(bǔ)體抑制劑，通過選擇性抑制末端補(bǔ)體C5的激活來發(fā)揮作用。該藥在誘導(dǎo)劑量期后每兩周靜脈給藥一次。
此次依庫珠單抗新適應(yīng)癥獲得NMPA批準(zhǔn)，主要是基于一項(xiàng)關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)（REGAIN研究）有效性和安全性的結(jié)果。該研究在北美、拉丁美洲、歐洲和亞洲招募了125名抗AChR抗體陽性的難治性gMG患者?；颊呷虢M時既往都接受過至少兩種免疫抑制劑治療失敗，或至少接受一種免疫抑制劑治療失敗并需要長期血漿置換或靜脈注射免疫球蛋白，且重癥肌無力日常生活能力（MG-ADL）量表總分≥6分。研究主要終點(diǎn)是從基線至第26周的MG-ADL總分變化，三個次要終點(diǎn)分別是重癥肌無力定量評分（QMG）、肌無力綜合評分及肌無力生活質(zhì)量15項(xiàng)量表較基線的變化，均采用較差秩協(xié)方差分析進(jìn)行評估。
研究結(jié)果顯示，依庫珠單抗對先前免疫抑制治療失敗，并因嚴(yán)重的未解決的癥狀所困擾的抗AChR抗體陽性的gMG患者有臨床獲益。這些患者發(fā)生肌無力危象等病情惡化、需要住院治療和重癥監(jiān)護(hù)的風(fēng)險更高。與安慰劑組相比，試驗(yàn)中接受依庫珠單抗治療的抗AChR抗體陽性的難治性gMG患者在肌肉力量以及生活質(zhì)量方面的MG-ADL評分獲得快速且持續(xù)的改善。為期六個月的研究顯示出的改善，在超過130周的開放標(biāo)簽擴(kuò)展期研究中得到了持續(xù)。
依庫珠單抗的安全性和耐受性在其主要治療期及開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究期間的結(jié)果一致。主要治療期間常見的不良反應(yīng)是頭痛和上呼吸道感染。
山東大學(xué)齊魯醫(yī)院副院長、神經(jīng)內(nèi)科主任焉傳祝教授表示：“我們很高興看到依庫珠單抗針對難治性gMG的適應(yīng)癥在中國獲批，臨床上這一類對傳統(tǒng)治療不耐受或有禁忌、疾病控制不佳的難治性gMG患者如果沒有得到適當(dāng)?shù)目刂?，發(fā)生危及生命危象的風(fēng)險較高。依庫珠單抗在全球范圍內(nèi)的使用數(shù)據(jù)證明其對難治性gMG的療效，我們也期待有更多的患者可以從中獲益，提高生活質(zhì)量。”
阿斯利康罕見病業(yè)務(wù)子公司瑞頌制藥首席執(zhí)行官M(fèi)arc Dunoyer先生表示：“gMG的癥狀復(fù)雜多樣，會造成視物、行走、講話、吞咽和呼吸困難，嚴(yán)重影響患者及其家人的日常生活，因此治療領(lǐng)域的創(chuàng)新需求非常迫切。依庫珠單抗是全球一個用于gMG治療的C5補(bǔ)體抑制劑，我們非常高興能將其引入中國。矢志創(chuàng)新，我們也將繼續(xù)為中國及全球的罕見病患者帶來更多創(chuàng)新藥物?！?/span>
阿斯利康全球高級副總裁、全球研發(fā)中國中心總裁何靜博士表示：“我們很自豪在商業(yè)上市后短時間內(nèi)，依庫珠單抗在華獲批了第三個罕見病適應(yīng)癥，為難治性gMG患者帶來了創(chuàng)新的治療選擇。未來，阿斯利康將繼續(xù)加速在華引進(jìn)創(chuàng)新藥，抓穩(wěn)自主研發(fā)與外部合作，加速引入創(chuàng)新藥物并開展本土研究，讓科學(xué)研發(fā)的力量惠及更多罕見病群體。”
阿斯利康全球執(zhí)行副總裁、國際業(yè)務(wù)及中國總裁王磊先生表示：“讓患者獲得高質(zhì)量的醫(yī)療服務(wù)是我們不變的初心。我們不僅將全面、快速引進(jìn)全球的創(chuàng)新藥品，也將持續(xù)協(xié)同各地政府及合作伙伴助力罕見病創(chuàng)新藥可及，支持建設(shè)健全罕見病診療生態(tài)體系，為gMG以及更多罕見病社群構(gòu)筑罕見病規(guī)范化診療及保障的防護(hù)網(wǎng)，合力創(chuàng)造一個不再罕治的未來?！?/span>
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