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  羅氏神經(jīng)罕見(jiàn)病新藥「利司撲蘭」適應(yīng)癥拓展在華獲批
  
  2023-06-19 來(lái)源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  6月16日，羅氏（Roche）宣布其神經(jīng)罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物利司撲蘭口服溶液用散的適應(yīng)癥拓展已經(jīng)獲中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)。據(jù)悉，利司撲蘭于2021年6月在華獲批，用于治療2月齡及以上脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者，開(kāi)啟了SMA口服治療的新時(shí)代。此次獲批則將利司撲蘭的適用人群拓展至16日齡及以上的SMA患者。
  
  SMA是一種嚴(yán)重的進(jìn)行性神經(jīng)肌肉疾病。根據(jù)中國(guó)《脊髓性肌萎縮癥多學(xué)科管理專家共識(shí)》，流行病學(xué)研究表明，約80%患者在出生后18個(gè)月內(nèi)起病。該病通常由運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元生存蛋白（SMN）的缺失或功能異常所致，患者運(yùn)動(dòng)、呼吸、吞咽以及脾臟、心臟、胰腺等多器官均會(huì)受影響，甚至威脅生命。人體內(nèi)的SMN1基因和SMN2基因可以生成SMN蛋白，SMN1基因占主導(dǎo)作用，SMN2基因產(chǎn)生約10%的SMN蛋白。
  
  利司撲蘭是一種SMN2基因mRNA剪接修飾劑。它通過(guò)雙位點(diǎn)特異性調(diào)控SMN2（SMN1的同源基因）的剪接，促進(jìn)保留外顯子7，提高功能性SMN蛋白水平。該藥還可穿透血腦屏障，分布于中樞和外周，提高全身多系統(tǒng)SMN蛋白水平，且保持穩(wěn)定。本次，利司撲蘭在中國(guó)的適應(yīng)癥拓展主要基于RAINBOWFISH研究中利司撲蘭對(duì)癥狀前SMA患兒的療效和安全性中期分析結(jié)果。
  
  羅氏全球藥品開(kāi)發(fā)中國(guó)中心負(fù)責(zé)人李昕女士表示，很高興看到利司撲蘭適應(yīng)癥拓展在中國(guó)獲批。RAINBOWFISH是一項(xiàng)針對(duì)癥狀前SMA患兒的開(kāi)放標(biāo)簽、單臂、多中心研究，旨在評(píng)估利司撲蘭治療出生至6周、基因診斷為SMA且未出現(xiàn)癥狀患兒的安全性、有效性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)及藥效學(xué)。中期數(shù)據(jù)顯示，SMN2基因拷貝數(shù)為2個(gè)或3個(gè)的嬰兒接受利司撲蘭治療一年后，100%的患兒實(shí)現(xiàn)獨(dú)坐，67%的患兒實(shí)現(xiàn)獨(dú)站，50%的患兒實(shí)現(xiàn)獨(dú)走，所有患兒均存活且無(wú)需永久通氣。此外，所有患兒均保持了吞咽固體食物的能力，且能夠完全經(jīng)口進(jìn)食。已有證據(jù)表明, 診斷SMA后盡早進(jìn)行治療對(duì)于防止不可逆的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元丟失和維持運(yùn)動(dòng)功能至關(guān)重要。該適應(yīng)癥拓展的獲批將為更多中國(guó)SMA患者提供新的治療選擇。
  
  中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科分會(huì)罕見(jiàn)病學(xué)組組長(zhǎng)、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院院長(zhǎng)王藝教授表示，SMA治療的關(guān)鍵之一是搶占黃金時(shí)間窗。越早診斷、越早開(kāi)始有效治療，患者預(yù)后越好。如能在出現(xiàn)癥狀前開(kāi)始治療，則有希望改變疾病自然病程，達(dá)到同齡健康兒童的狀態(tài)。此次利司撲蘭的適應(yīng)癥拓展，有望將治療時(shí)間進(jìn)一步前移。
  
  羅氏制藥中國(guó)總裁邊欣女士表示，此次獲批后，利司撲蘭將可用于治療包括癥狀前16日齡以上新生兒、兒童以及成年人在內(nèi)的SMA患者，這也是利司撲蘭又一個(gè)具有里程碑意義的事件，他們?yōu)檫@一成就感到驕傲。希望利司撲蘭可以幫助更多SMA患者更早接受治療，獲得更好的運(yùn)動(dòng)功能。未來(lái)，我們將把更多創(chuàng)新藥物和療法帶入中國(guó)，積極推動(dòng)神經(jīng)疾病診療領(lǐng)域的發(fā)展，惠及更多中國(guó)患者。
  
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