本導(dǎo)基因CRISPR抗病毒基因編輯療法在美國獲批臨床
7月10日，本導(dǎo)基因宣布其提交的BD111注射液臨床試驗(yàn)申請獲得美國FDA批準(zhǔn)。這是一款CRISPR抗病毒基因編輯藥物，擬開發(fā)的適應(yīng)癥為Ⅰ型單純皰疹病毒性基質(zhì)型角膜炎。
單純皰疹病毒（HSV-1）是引起多種疾病的重要病原，比如口腔皰疹、生殖器皰疹、角膜炎和腦膜炎等，甚至帕金森病等神經(jīng)系統(tǒng)疾病也被認(rèn)為與其有關(guān)。由于HSV-1潛伏感染的特點(diǎn)，通常這些疾病容易反復(fù)發(fā)作且無法根治。HSV-1感染角膜炎導(dǎo)致病毒性角膜炎，多次發(fā)作后角膜混濁逐漸加重，可導(dǎo)致角膜瘢痕形成、新生血管化、角膜穿孔等，是臨床上較為常見的致盲眼病之一。
BD111為一款體內(nèi)基因編輯眼用注射液，利用本導(dǎo)基因原創(chuàng)性的新型基因治療載體——類病毒體（VLP）轉(zhuǎn)導(dǎo)CRISPR基因編輯工具直接靶向切割HSV-1的基因組，達(dá)到降低甚至清除HSV-1病毒基因組的目的，從而實(shí)現(xiàn)對皰疹病毒型角膜炎的治療。BD111已于2022年6月獲得了FDA授予的孤兒藥資格。
根據(jù)本導(dǎo)基因公開資料，BD111藥物的特點(diǎn)為：1）遞送Cas9 mRNA，基因編輯酶在體內(nèi)停留時(shí)間短，可以有效降低免疫反應(yīng)和基因編輯脫靶風(fēng)險(xiǎn)；2）僅需切割病毒基因組，不需要改變?nèi)魏稳说幕?，臨床前和研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）均未檢測到對動物或人體基因組的脫靶效應(yīng)。
本導(dǎo)基因首席執(zhí)行官（CEO）徐芳女士表示，BD111在美國獲批臨床是公司中美雙報(bào)策略下的重要里程碑，是本導(dǎo)基因產(chǎn)品出海的第一步，接下來他們會盡快推進(jìn)各項(xiàng)工作，期待早日造福病人。
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