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  打破“珊瑚人”的魔咒！一款進(jìn)行性肌肉骨化癥創(chuàng)新療法獲批上市
  
  2023-09-20 來(lái)源：好醫(yī)友
  
  
  
  你聽(tīng)說(shuō)過(guò)珊瑚人嗎？他們的生命仿佛中了魔咒，只能眼睜睜看著自己慢慢石化，走向死亡。這個(gè)“魔咒”能打破嗎？
  
  進(jìn)行性肌肉骨化癥(FOP)是一種極其罕見(jiàn)的遺傳疾病，俗稱“珊瑚人癥”或“石頭人癥”，患病率大概為1.36/百萬(wàn)人。
  
  其特點(diǎn)是在正常骨骼系統(tǒng)之外形成新骨，這一過(guò)程稱為新異位骨化(HO)。隨著疾病的發(fā)展，人會(huì)像石頭一樣無(wú)法正?；顒?dòng)。
  
  HO一旦形成，將不可逆轉(zhuǎn)，終FOP患者的預(yù)期壽命將因呼吸問(wèn)題和心肺功能衰竭而大大縮短。
  
  近日，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Sohonos上市，用于治療兒童(8歲及以上女童和10歲及以上男童)和成人進(jìn)行性肌肉骨化癥患者。
  
  Sohonos(palovarotene)是一種口服的選擇性視黃酸受體γ(RARγ)激動(dòng)劑。視黃酸受體γ是視黃素信號(hào)通路中骨骼發(fā)育和異位骨的重要調(diào)節(jié)因子。
  
  Sohonos旨在介導(dǎo)視黃素信號(hào)傳導(dǎo)途徑中的受體、生長(zhǎng)因子和蛋白質(zhì)之間的相互作用，以減少新的異常骨骼的形成。
  
  此次獲批是基于一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)MOVE的數(shù)據(jù)結(jié)果，共納入107名患者，旨在評(píng)估Sohonos用于縮小FOP患者的HO體積的有效性及其安全性。
  
  試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為新HO體積的變化值。
  
  數(shù)據(jù)結(jié)果顯示：
  
  1、與在標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理外未接受其它治療的患者相比，Sohonos組患者的HO體積顯著下降，減少了62.2%。
  
  2、常見(jiàn)的治療相關(guān)不良事件包括皮膚和皮下組織疾病、胃腸道疾病以及感染。
  
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