賽諾菲龐貝病新藥在華獲批上市
10月7日，賽諾菲宣布其注射用艾夫糖苷酶α（商品名：耐而贊）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于龐貝?。ㄋ嵝驭疗咸烟擒彰竅GAA]缺乏癥）患者的長(zhǎng)期酶替代治療。
龐貝病是一種罕見的進(jìn)行性神經(jīng)肌肉疾病，由酸性α葡萄糖苷酶（GAA）的遺傳缺陷或功能障礙和溶酶體糖原積累引起，會(huì)導(dǎo)致骨骼肌和心肌細(xì)胞中糖原的積累，進(jìn)而出現(xiàn)肌肉無力，甚至因呼吸衰竭或心力衰竭引起過早死亡。
艾夫糖苷酶α是一種高效酶替代療法，可以靶向6-磷酸甘露糖（M6P）受體，從而改善GAA向肌肉細(xì)胞的遞送，使得多余的糖原得以分解，減少對(duì)患者肌肉細(xì)胞的損傷。2021年8月，該產(chǎn)品獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療1歲及以上患者治療晚發(fā)型龐貝氏癥；2022年6月在歐洲獲批上市。
一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、多國、多中心的關(guān)鍵III期COMET研究評(píng)估了艾夫糖苷酶α在100例龐貝病患者中的療效以及安全性。97周的擴(kuò)展研究結(jié)果顯示，與基線相比：在初步分析期（49周）和擴(kuò)展研究期均接受艾夫糖苷酶α治療的患者，用力肺活量（FVC）預(yù)測(cè)值百分比提高2.65（1.05）個(gè)百分點(diǎn)，6分鐘步行試驗(yàn)（6MWT）距離增加18.60（12.01）米；擴(kuò)展研究期間由第一代酶替代治療藥物轉(zhuǎn)而接受艾夫糖苷酶α治療的患者，F(xiàn)VC預(yù)測(cè)值百分比提高0.36（1.12）個(gè)百分點(diǎn)，6MWT距離增加4.56（12.44）米。
此外，在初步分析期內(nèi)，艾夫糖苷酶α安全性良好，擴(kuò)展研究期亦未觀察到新的安全性事件。
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