針對“漸凍癥”，摯盟醫(yī)藥創(chuàng)新療法獲FDA孤兒藥資格
10月18日，摯盟醫(yī)藥宣布，其自主研發(fā)的針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）的創(chuàng)新藥CB03獲得了美國FDA孤兒藥資格，用于肌萎縮側(cè)索硬化（又稱“漸凍癥”，ALS）患者的治療。根據(jù)摯盟醫(yī)藥新聞稿，CB03是一款KCNQ2/3選擇性開放劑，有望為ALS和其他CNS疾病患者獲得新藥治療手段提供重要選擇。
ALS是一種嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，可造成大腦和脊髓神經(jīng)細(xì)胞的功能紊亂、喪失甚至凋亡，導(dǎo)致肌肉失去控制。ALS的初始癥狀通常包括手臂或腿部肌肉抽搐和無力、吞咽困難或言語不清。沒有有效治療下患者病情日漸惡化，終導(dǎo)致無法行動、說話、進(jìn)食和呼吸，繼而而死亡。
目前，ALS的發(fā)病機(jī)制雖然沒有被完全破譯，但與離子通道、突觸間傳遞和連接的改變，以及神經(jīng)元的興奮與抑制失衡有密切關(guān)系。其中，鉀離子（K+）通道是分布較廣、種類較多的一類離子通道，主要參與調(diào)節(jié)神經(jīng)元的興奮性及動作電位發(fā)放的頻率和振幅。研究發(fā)現(xiàn)，KCNQ2/3鉀離子通道開放劑不僅可用于治療ALS，也可以用于治療癲癇、重度抑郁（MDD）等CNS疾病。
CB03正是一款新一代KCNQ2/3鉀離子通道開放劑，具有較好的離子通道選擇性、化學(xué)和代謝穩(wěn)定性、抗神經(jīng)過度興奮等活性和藥效、藥代性質(zhì)及安全性。目前，該產(chǎn)品在澳大利亞健康受試者中開展的多劑量安全性1期臨床試驗(yàn)即將完成。摯盟醫(yī)藥在新聞稿中表示，此次CB03獲得FDA孤兒藥資格，將為公司加速推進(jìn)CB03針對ALS等相關(guān)疾病的臨床試驗(yàn)及上市提供強(qiáng)有力的支持。
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