諾華公司（Novartis）今天宣布，美國FDA批準(zhǔn)Fabhalta（iptacopan）上市，作為治療成人陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）的一個口服單藥療法。Fabhalta是一種補體B因子抑制劑，它在免疫系統(tǒng)的替代補體途徑中起作用，全面控制血管內(nèi)外的紅細(xì)胞（RBC）破壞。臨床試驗顯示，F(xiàn)abhalta在大多數(shù)患者中有效提高血紅蛋白水平，并且在3期臨床試驗APPLY-PNH中，幾乎所有使用Fabhalta的患者都沒有接受輸血。這款藥物被行業(yè)媒體Evaluate列為10款值得關(guān)注的潛在重磅療法之一。
FDA的批準(zhǔn)基于3期臨床試驗APPLY-PNH。該試驗包括血紅蛋白<10 g/dL且以前接受過抗C5療法治療但仍有殘余貧血的患者。結(jié)果顯示，F(xiàn)abhalta在提高血紅蛋白水平和避免輸血方面優(yōu)于繼續(xù)使用抗C5療法治療的患者。批準(zhǔn)還得到了3期臨床試驗APPOINT-PNH的支持，該研究針對未接受過補體抑制劑治療的患者。APPLY-PNH和APPOINT-PNH試驗24周的主要發(fā)現(xiàn)包括：
82.3%接受過抗C5療法治療的患者在無輸血的情況下，接受Fabhalta治療后血紅蛋白水平持續(xù)增加≥2 g/dL，繼續(xù)接受抗C5療法治療的患者這一數(shù)值為0%（P<0.0001）。未接受過補體抑制劑治療的患者中，77.5%的患者接受Fabhalta治療后達(dá)到了這一結(jié)果。
在無輸血的情況下，67.7%接受過抗C5療法治療的患者血紅蛋白水平持續(xù)≥12 g/dL，繼續(xù)接受抗C5療法治療的患者這一數(shù)值為0%（P<0.0001）。
對于接受過抗C5療法治療的患者，接受Fabhalta治療后避免輸血率為95.2%，而抗C5療法組患者這一數(shù)值為45.7%（P<0.0001）。
Iptacopan簡介（圖片來源：諾華公司官網(wǎng)）
在APPLY-PNH試驗中，F(xiàn)abhalta與抗C5療法相比報告的不良反應(yīng)（≥10%）包括：頭痛（19%比3%），鼻咽炎（16%比17%），腹瀉（15%比6%），腹痛（15%比3%），細(xì)菌感染（11%比11%），惡心（10%比3%）和病毒感染（10%比31%）。在APPOINT-PNH試驗中，報告的不良反應(yīng)（≥10%）包括頭痛（28%），病毒感染（18%），鼻咽炎（15%）和皮疹（10%）。在APPLY-PNH中，接受Fabhalta治療的PNH患者中有兩名（3%）報告了嚴(yán)重的不良反應(yīng)，包括腎盂腎炎、尿路感染和COVID-19。在APPOINT-PNH中，接受Fabhalta治療的PNH患者中有兩名（5%）報告了嚴(yán)重的不良反應(yīng)，包括COVID-19和細(xì)菌性肺炎。
Fabhalta是諾華公司的重點研發(fā)項目之一，除了用于治療PNH，它在治療IgA腎病的3期臨床試驗中也已達(dá)到主要終點，預(yù)計于2024年遞交加速批準(zhǔn)的監(jiān)管申請。
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