亚洲吊在线观看,无码成人性爽在线观看,最新自拍免播放器在线视频

- 按疾病分類
  
  諾華first-in-class口服PNH新藥獲FDA批準(zhǔn)上市
  
  2023-12-07 來源：醫(yī)藥魔方Info
  
  12月6日，諾華宣布FDA批準(zhǔn)iptacopan（商品名：Fabhalta）上市，用于成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者的治療。這是一個獲FDA批準(zhǔn)的口服單藥治療成人PNH的藥物。
  
  PNH是一種補體介導(dǎo)的慢性罕見血液疾病。據(jù)統(tǒng)計，PNH發(fā)病率約百萬分之一到二，亞洲人群發(fā)病率高于歐美，可在任何年齡發(fā)生，常見于30-40歲人群。PNH患者體內(nèi)PIG-A基因突變，導(dǎo)致血細(xì)胞表面上重要的補體調(diào)節(jié)蛋白CD55和CD59缺失。因此，細(xì)胞更易被補體激活。臨床主要表現(xiàn)為溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等?？寡a體C5療法(依庫珠單抗或Ravulizumab)是既往國際公認(rèn)的PNH標(biāo)準(zhǔn)治療，但在抗C5治療后，仍有大部分患者有殘留貧血、疲乏和輸血依賴，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。
  
  Iptacopan是由諾華研發(fā)的first-in-class、靶向補體旁路途徑B因子的口服抑制劑。該產(chǎn)品作用于C5末端通路的上游，同時控制血管內(nèi)溶血和血管外溶血，彌補了抗C5抗體的不足，同時為患者提供了口服單藥的選擇。
  
  本次批準(zhǔn)主要是基于III期APPLY-PNH以及APPOINT-PNH兩項研究。APPLY-PNH研究旨在評估每日兩次口服iptacopan單藥(200 mg)治療PNH的療效和安全性，并證明在隨機化前6個月接受了穩(wěn)定的補體C5治療方案仍出現(xiàn)殘留貧血PNH患者中，iptacopan較C5單抗療法(eculizumab或ravulizumab)的優(yōu)越性。
  
  關(guān)鍵結(jié)果顯示，在24周不需要輸血的情況下，既往接受過C5補體治療后繼續(xù)服用iptacopan（200mg每日2次）的患者實現(xiàn)血紅蛋白水平較基線增加≥2g/dL的患者比例為82.3%，較單獨使用C5單抗有統(tǒng)計學(xué)意義和臨床意義的增加，達(dá)到該研究的主要終點。既往未接受補體抑制劑治療的患者中，有77.5%患者達(dá)到該結(jié)果。
  
  同時，與C5單抗相比，iptcopan組24周不需要輸血而達(dá)到≥12 g/dL血紅蛋白水平的患者比例為67.7%（P<0.0001），達(dá)到該研究的另一個主要終點。此外，既往接受過C5補體療法的患者，繼續(xù)接受iptacopan治療后避免輸血率達(dá)到95.2%，而C5補體療法組為45.7%（P<0.0001）。研究也顯示，iptcopan具有良好的耐受性和安全性，與先前報道的數(shù)據(jù)一致。
  
  APPOINT-PNH旨在評估iptacopan單藥治療未接受過補體抑制劑（包括抗C5抗體）治療的PNH成人患者的療效和安全性。研究共入組40例平均血紅蛋白（Hb）＜10g/dL、乳酸脫氫酶（LDH)＞1.5x正常值上限且未接受過補體抑制劑治療的PNH成人患者，并給予iptacopan單藥200mg每日兩次治療。
  
  主要終點是24周以內(nèi)在不輸注紅細(xì)胞（RBCT）情況下達(dá)到血紅蛋白水平較基線升高≥2g/dl的患者比例。次要終點包括血紅蛋白水平≥12g/dL（無RBCT）、避免輸血患者比例、血紅蛋白水平較基線變化、FACIT-疲乏評分較基線變化、網(wǎng)織紅細(xì)胞絕對計數(shù)（ARC）較基線變化、LDH水平較基線百分比變化、臨床突破性溶血發(fā)生率、主要不良血管事件發(fā)生率。
  
  結(jié)果顯示，試驗達(dá)到主要研究終點，92.2%患者在不輸注紅細(xì)胞（RBCT）情況下達(dá)到血紅蛋白水平較基線升高≥2g/dl。次要終點顯示出臨床意義上的改善，97.6%的患者避免輸血，62.8%的患者在不輸注紅細(xì)胞的情況下達(dá)到血紅單白水平持續(xù)≥12g/dl。安全性方面與此前報道的數(shù)據(jù)一致。
  
  聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標(biāo)記有誤，或侵犯您的版權(quán)，請聯(lián)系我們，我們將在及時修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com

成人人妻在线|麻豆精品久久精品88|精品视频一区二区三区四区五区|日韩三级激情四射一区二区

醫(yī)療保險公司

推薦名醫(yī)

成人 人妻 在线|麻豆精品久久精品88|精品视频一区二区三区四区五区|日韩三级激情四射一区二区

醫(yī)療保險公司

推薦名醫(yī)

成人人妻在线|麻豆精品久久精品88|精品视频一区二区三区四区五区|日韩三级激情四射一区二区