針對惡性膠質(zhì)瘤！神曦生物AAV基因治療藥物獲FDA孤兒藥資格
近日，神曦生物（NeuExcell Therapeutics）宣布其自主研發(fā)的AAV基因治療產(chǎn)品NXL-004用于治療惡性膠質(zhì)瘤適應(yīng)癥獲美國FDA授予孤兒藥資格。據(jù)悉，神曦生物于2023年9月遞交NXL-004治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的孤兒藥資格申請，成功獲得治療惡性膠質(zhì)瘤 (包含GBM) 的孤兒藥資格，超過所申請適應(yīng)癥范圍。
膠質(zhì)瘤是起源于中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）內(nèi)膠質(zhì)細(xì)胞或前體細(xì)胞的腫瘤。其中，惡性腦膠質(zhì)瘤中絕大部分為膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM），具有高度惡性、高死亡率的特征。盡管近年來人們對GBM的認(rèn)知已經(jīng)有了很大的進(jìn)步，但目前的臨床治療效果依然有限，患者的中位生存期約為15-18個(gè)月，5年生存率低于10%。
神曦生物成立于2016年，專注于開發(fā)新型神經(jīng)再生療法?；趧?chuàng)始人陳功教授團(tuán)隊(duì)的科研成果，神曦生物已建立原位神經(jīng)再生技術(shù)平臺，并基于此開發(fā)了涵蓋主要神經(jīng)損傷和神經(jīng)退行性疾病的在研管線。
NXL-004正是一款基于陳功教授團(tuán)隊(duì)原位細(xì)胞轉(zhuǎn)分化技術(shù)平臺開發(fā)的全球創(chuàng)新型基因治療藥物，擬開發(fā)治療膠質(zhì)瘤。臨床前研究表明，該藥物具有良好的有效性和安全性，目前已完成GMP生產(chǎn)及毒理評估，即將進(jìn)入臨床階段。
據(jù)神曦生物首席執(zhí)行官（CEO）盛健博士早先接受藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)專訪時(shí)介紹：“原位神經(jīng)再生技術(shù)是通過病毒或非病毒載體將神經(jīng)轉(zhuǎn)錄因子遞送到病變部位，使得受損神經(jīng)元周圍的星形膠質(zhì)細(xì)胞向神經(jīng)元進(jìn)行轉(zhuǎn)分化。轉(zhuǎn)分化的是應(yīng)激性星形膠質(zhì)細(xì)胞，這些細(xì)胞在病變過程中處于應(yīng)激增生狀態(tài)，其中部分細(xì)胞轉(zhuǎn)分化成神經(jīng)元后，剩余的膠質(zhì)細(xì)胞可以進(jìn)行自我分裂補(bǔ)充不足，從而實(shí)現(xiàn)新的穩(wěn)態(tài)。除非局部內(nèi)環(huán)境不利于神經(jīng)元生長，否則這些轉(zhuǎn)分化的新神經(jīng)元理論上可以長期存活，我們的技術(shù)有望實(shí)現(xiàn)‘Once for all’的治療效果?！?/span>
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