十余款1類新藥獲批臨床！來自翰森制藥、天士力生物、博銳生物等
中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，本周有十余款1類新藥在中國獲得臨床試驗默示許可。這些新藥來自翰森制藥、天士力生物、神州細胞、百吉生物、朗來科技等公司，涉及TCR-T療法、人臍帶間充質(zhì)干細胞、AAV基因療法、三特異性抗體等多種新分子類型，它們擬開發(fā)用于治療腫瘤、心力衰竭、戈謝病、精神分裂癥等。本文將挑選其中部分新藥作介紹，僅供讀者參閱（排名不分先后）。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
凌意生物：LY-M001注射液
作用機制：AAV基因治療藥物
適應癥：戈謝病
根據(jù)凌意生物新聞稿，LY-M001是該公司自主研發(fā)的腺相關病毒（AAV）基因治療藥物，該產(chǎn)品本次在中國獲批臨床，擬開發(fā)用于治療I型或III型戈謝病。這也是該公司一個創(chuàng)新藥物獲得臨床試驗默示許可。LY-M001使用重組腺相關病毒（rAAV）為載體，通過單次靜脈輸注給藥后即可表達患者所需的葡萄糖腦苷脂酶，并且可在體內(nèi)長期穩(wěn)定表達并降解有害糖脂代謝物，從而達到長期治療戈謝病的目標。初步的研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）數(shù)據(jù)顯示，該產(chǎn)品在有效性和安全性方面均有良好表現(xiàn)，無任何不良事件發(fā)生。LY-M001的美國IND申請已于2023年12月獲受理。
百吉生物：BRL03注射液
作用機制：基因修飾TCR-T細胞制品
適應癥：實體瘤
根據(jù)百吉生物新聞稿，BRL03是該公司自主研發(fā)的基因修飾TCR-T細胞制品，屬于過繼性免疫細胞治療技術。其基本原理是采集患者血液中的免疫細胞，在體外進行基因工程化改造以增強T細胞對腫瘤細胞的特異性識別與殺傷效力，后回輸進患者體內(nèi)可以達到直接殺傷腫瘤或激發(fā)機體免疫功能間接殺傷腫瘤的目的。IIT研究顯示該產(chǎn)品在實體瘤治療中具有良好的安全性和初步療效。2023年9月，美國FDA批準了BRL03的1/2期臨床試驗申請，用于治療多種晚期實體瘤（包括肺癌、胃癌等）。該產(chǎn)品本次在中國獲批臨床，擬開發(fā)用于治療EBV陽性晚期實體瘤患者，包括鼻咽癌、肺淋巴上皮瘤樣癌和胃腺癌。
天士力生物：人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液（B2278注射液）
作用機制：人臍帶間充質(zhì)干細胞
適應癥：慢性心力衰竭
天士力生物申報的人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液（B2278注射液）在中國獲批臨床，擬開發(fā)用于伴冠狀動脈旁路移植術指征的慢性缺血性心肌病導致的慢性心力衰竭。伴隨冠狀動脈旁路移植術（CABG）的心肌局部注射干細胞有望通過刺激心臟細胞的增殖和分化、抑制心肌細胞損傷及免疫調(diào)節(jié)等作用，修復心肌細胞使心肌收縮增強從而對心力衰竭發(fā)揮治療作用。據(jù)天士力生物新聞稿介紹，臨床前研究證明，B2278可通過旁分泌作用調(diào)控心肌組織微環(huán)境，對于缺血性心肌病中的心肌細胞組織損傷有明顯抑制作用，增加動物心功能，促進血管再生，減少心肌凋亡。
來源：123RF
翰森制藥：HS-10509片
適應癥：精神分裂癥
根據(jù)翰森制藥公告，HS-10509是該公司自主研發(fā)的1類新藥，本次在中國獲批臨床，擬用于治療精神分裂癥。精神分裂癥是一種慢性的精神疾病，會影響患者如何思考、感覺和行動。此病包含陽性癥狀（幻覺、妄想）、陰性癥狀（難以享受生活、脫離人群）以及認知障礙。作為一種反復發(fā)作的慢性遷延性疾病，患者治療依從性低而導致的復發(fā)率高、病情反復，成為長期以來精神分裂癥治療的主要難點，存在未被滿足的臨床需求。
神州細胞：SCTC21C注射液
作用機制：CD38的單克隆抗體
適應癥：血液瘤
SCTC21C為神州細胞自主研發(fā)的靶向CD38的單克隆抗體注射液。CD38是一種造血細胞表面表達的跨膜糖蛋白，在各種造血細胞表面普遍表達，且在惡性造血細胞中的表達水平明顯高于相應正常細胞，是治療CD38+血液瘤的一個重要靶點。SCTC21C通過對Fc段進行改造，可增強對CD38+腫瘤細胞的殺傷作用。臨床前研究顯示，SCTC21C具有良好的臨床前藥代動力學和安全性結(jié)果。該產(chǎn)品本次在中國獲批臨床，擬開發(fā)用于CD38+血液瘤的治療。
博銳生物、恩沐生物：BR115注射液
作用機制：HER2 ECD2、HER2 ECD4、CD3靶向三特異性抗體
適應癥：實體瘤
BR115（CMG6A19）是博銳生物和恩沐生物聯(lián)合開發(fā)的一款三特異性抗體，可特異性結(jié)合腫瘤細胞表面的HER2 ECD2和/或HER2 ECD4，并同時與T細胞表面的CD3分子結(jié)合，從而將T細胞募集到靶細胞附近，重新定向T細胞的殺傷作用，誘導T細胞活化，裂解靶細胞；此外，BR115還可以雙重阻斷HER2下游信號，抑制腫瘤細胞生長。與傳統(tǒng)雙抗藥物相比，BR115能選擇性地殺傷HER2高表達腫瘤細胞，而對HER2正常水平表達組織作用大幅減弱，具有更好的腫瘤特異性和安全性。該產(chǎn)品本次在中國獲批臨床，擬開發(fā)用于晚期惡性實體腫瘤。
除了上述產(chǎn)品，還有其他1類新藥獲批臨床試驗。限于篇幅，本文不再一一介紹。希望這些在研療法后續(xù)進展順利，早日惠及患者。
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