至善唯新rAAV基因療法獲批臨床，針對法布雷?。?/strong>
1月31日，至善唯新宣布，該公司自主研發(fā)的法布雷病基因治療產(chǎn)品ZS805注射液已獲中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，即將開展臨床1/2期試驗(yàn)。公開資料顯示，ZS805是一款rAAV基因治療1類新藥。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體蓄積病。其病因?yàn)棣?半乳糖苷酶A基因突變，基因產(chǎn)物結(jié)構(gòu)和功能異常，使得代謝底物鞘氨醇三聚己糖苷和相關(guān)鞘糖脂在心、腎、肺、眼、腦和皮膚等多種器官的神經(jīng)及血管組織細(xì)胞中堆積，導(dǎo)致心室肥厚、腎衰、腦卒中、外周神經(jīng)疼痛等病癥發(fā)生。心肌病變是導(dǎo)致法布雷病患者死亡的主要原因。目前，該疾病的傳統(tǒng)治療方案為酶替代療法，患者需要每兩周輸注一次阿加糖酶且終身治療，對其正常生活、工作、學(xué)習(xí)影響很大。
據(jù)至善唯新新聞稿介紹，ZS805作為一款rAAV基因治療藥物，其基因表達(dá)盒框架搭載了該公司自主研發(fā)的肝臟特異啟動子和信號肽序列優(yōu)化后的α-半乳糖苷酶A基因，保證了α-半乳糖苷酶A蛋白在肝臟細(xì)胞中特異表達(dá)并高效分泌，提高了藥物的安全性與有效性。此外，為確保更多患者能夠得到有效治療，至善唯新挑選了適合中國人群的AAV載體血清型。
經(jīng)過動物模型評價，ZS805表達(dá)的α-半乳糖苷酶A蛋白在心、腎等疾病相關(guān)器官的分布優(yōu)于同類產(chǎn)品。在研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）中，已有2例患者入組接受ZS805基因治療，目前接受治療的患者整體狀態(tài)良好，各項(xiàng)指標(biāo)獲得改善，患者體內(nèi)的半乳糖苷酶活性已達(dá)到正常水平，初步驗(yàn)證了ZS805在人體的安全和有效性。
至善唯新創(chuàng)始人董飚教授此前接受藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)采訪時表示：“罕見病患者巨大的未滿足治療需求，罕見病的種類大概有7000多種，而其中的許多至今仍無有效的治療藥物，患者的需求非常大。rAAV是目前公認(rèn)的比較安全的病毒載體，它的有效性、靶向性都非常好，所以非常適合用于開發(fā)基因療法，而rAAV基因療法的特點(diǎn)也決定了它們有望給罕見病患者的治療打開一片新天地?！?/span>
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