根據(jù)PDUFA的預(yù)期目標(biāo)日期，預(yù)計(jì)2月，美國(guó)FDA將對(duì)4款創(chuàng)新藥物的批準(zhǔn)做出監(jiān)管決定，本文將對(duì)這些療法進(jìn)行相關(guān)介紹。
▲2月美國(guó)FDA可能批準(zhǔn)的新藥（藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)制圖）
活性成分：Taniborbactam
適應(yīng)癥：復(fù)雜性尿路感染
公司名稱：Venatorx Pharmaceuticals
Venatorx Pharmaceuticals公司開發(fā)的taniborbactam是一種β-內(nèi)酰胺酶抑制劑（BLI），與第四代頭孢菌素頭孢吡肟聯(lián)用，可降低細(xì)菌對(duì)頭孢吡肟的耐藥性。頭孢吡肟/taniborbactam已被美國(guó)FDA授予合格傳染病產(chǎn)品（QIDP）和快速通道資格。值得一提的是，中國(guó)的云頂新耀公司已與Venatorx達(dá)成研發(fā)合作，共同開發(fā)頭孢吡肟/taniborbactam。
去年8月，該公司宣布，美國(guó)FDA已接受為由頭孢吡肟和taniborbactam構(gòu)成的組合療法遞交的新藥申請(qǐng)（NDA），用于治療復(fù)雜性尿路感染（包括急性腎盂腎炎）成人患者。FDA同時(shí)授予這一申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)計(jì)在今年2月22日之前給出審評(píng)結(jié)果。
這一NDA得到關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)CERTAIN-1結(jié)果的支持。試驗(yàn)結(jié)果顯示，頭孢吡肟/taniborbactam達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)，與活性對(duì)照組相比，達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)非劣效性標(biāo)準(zhǔn)。頭孢吡肟/taniborbactam組70.0%的患者達(dá)到臨床和微生物學(xué)應(yīng)答（細(xì)菌根除）的復(fù)合終點(diǎn)，活性對(duì)照組這一數(shù)值為58%。在達(dá)到非劣效性主要終點(diǎn)后的預(yù)定優(yōu)效性分析顯示頭孢吡肟/taniborbactam組合表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)優(yōu)效性。
活性成分：Lifileucel
適應(yīng)癥：黑色素瘤
公司名稱：Iovance Biotherapeutics
Lifileucel是基于患者自身的腫瘤浸潤(rùn)淋巴細(xì)胞（TIL）構(gòu)建的細(xì)胞療法，這些TIL在癌癥發(fā)生時(shí)會(huì)遷移到腫瘤處并且對(duì)腫瘤發(fā)起攻擊。然而，通?；颊唧w內(nèi)的TIL數(shù)目不足以消滅腫瘤，而且腫瘤微環(huán)境會(huì)抑制TIL的功能。這款療法通過從患者體內(nèi)獲取腫瘤組織并且提取TIL，然后在體外使用IL-2細(xì)胞因子以刺激TIL的擴(kuò)增。這一體外刺激手段不但增加了TIL的數(shù)量，還能激活TIL的抗腫瘤能力。然后這些TIL被注回患者體內(nèi)，更有效地殺傷腫瘤細(xì)胞。
去年5月，Iovance Biotherapeutics公司宣布，F(xiàn)DA已接受lifileucel用于治療晚期黑色素瘤患者的生物制品許可申請(qǐng)（BLA），并授予其優(yōu)先審評(píng)資格。
此次BLA申請(qǐng)得到了C-144-01臨床試驗(yàn)積極結(jié)果的支持，該試驗(yàn)針對(duì)先前在抗PD-1/L1治療和靶向治療（如適用）期間或之后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的晚期黑色素瘤患者。試驗(yàn)結(jié)果表明，一次性注射lifileucel，能夠在接受過PD-1抑制劑和BRAF/MEK靶向療法的難治性患者中，達(dá)到34.3%的總緩解率。如果lifileucel獲得加速批準(zhǔn)，那么3期臨床試驗(yàn)TILVANCE-301可作為支持完全批準(zhǔn)的驗(yàn)證性研究。Iovance預(yù)計(jì)在FDA批準(zhǔn)之時(shí)，TILVANCE-301試驗(yàn)已經(jīng)順利開展。
活性成分：Roluperidone
適應(yīng)癥：精神分裂癥
公司名稱：Minerva Neurosciences
Roluperidone是一種在研小分子拮抗劑，開發(fā)用以治療精神分裂癥的陰性癥狀。該療法已被證明可以阻斷血清素、sigma和α-腎上腺素能受體，這些受體都參與調(diào)節(jié)重要的大腦功能，包括情緒、認(rèn)知、睡眠和焦慮。Roluperidone旨在避免直接阻斷多巴胺能受體（一代和第二代抗精神病藥的關(guān)鍵藥理學(xué)靶點(diǎn)），同時(shí)保持對(duì)血清素受體的特定亞型5-HT2A（第二代抗精神病藥的另一個(gè)關(guān)鍵靶點(diǎn)）以及其他藥理學(xué)靶點(diǎn)（sigma2和腎上腺素-α1A）的阻斷。
去年5月，Minerva Neurosciences公司宣布美國(guó)FDA已接受為roluperidone遞交的NDA，用于治療精神分裂癥患者的癥狀（包括難以享受生活、脫離人群等）。預(yù)計(jì)在今年2月26日之前做出審評(píng)決定。
活性成分：Enmetazobactam
適應(yīng)癥：復(fù)雜性尿路感染
公司名稱：Allecra Therapeutics
Enmetazobacta是Allecra公司開發(fā)的β-內(nèi)酰胺酶抑制劑。與頭孢吡肟聯(lián)用，旨在對(duì)抗革蘭氏陰性菌的耐藥性，尤其是由β-內(nèi)酰胺酶介導(dǎo)的超廣譜耐藥性。Enmetazobacta/頭孢吡肟組合已經(jīng)獲得美國(guó)FDA授予的合格傳染病產(chǎn)品資格（QIDP）。
去年6月，Allecra公司宣布已經(jīng)向美國(guó)FDA遞交頭孢吡肟/enmetazobactam組合的新藥申請(qǐng)，用于治療復(fù)雜性尿路感染。此次NDA的提交得到了一項(xiàng)隨機(jī)雙盲、含活性對(duì)照的3期試驗(yàn)ALLIUM結(jié)果的支持，該試驗(yàn)在復(fù)雜性尿路感染患者中研究了頭孢吡肟/enmetazobacta與哌拉西林/他唑巴坦（當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)治療）相比的療效。在臨床治愈和微生物學(xué)根除的主要復(fù)合終點(diǎn)方面，與哌拉西林/他唑巴坦相比，頭孢吡肟/enmetazobacta達(dá)到非劣效性和優(yōu)效性標(biāo)準(zhǔn)。
今年1月，Allecra Therapeutics的合作伙伴Advanz Pharma宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）已發(fā)表了積極意見，推薦批準(zhǔn)這款抗生素組合在歐盟上市。
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