阿斯利康創(chuàng)新酶替代療法在中國獲批臨床
2月19日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，阿斯利康（AstraZeneca）旗下專注于罕見病領(lǐng)域的Alexion公司申報(bào)的1類新藥ALXN1850注射液獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)作為酶替代療法用于治療低磷酸酯酶癥（HPP）。根據(jù)阿斯利康公開資料，這是正在研發(fā)中的新一代組織非特異性堿性磷酸酶酶替代療法（ERT），目前正在國際上開展多項(xiàng)治療HPP的3期臨床研究。
低磷酸酯酶癥（HPP）是一種罕見單基因遺傳性疾病，以骨骼礦化障礙及牙齒脫落、血液及骨骼堿性磷酸酶（ALP）水平反常性減低為特征。HPP主要由ALPL基因突變引起，ALPL基因失活性突變導(dǎo)致組織非特異性堿性磷酸酶（TNSALP）減少，其作用底物細(xì)胞外焦磷酸鹽堆積，抑制羥基磷灰石形成，同時細(xì)胞外焦磷酸鹽誘導(dǎo)骨橋蛋白產(chǎn)生，也對羥基磷灰石的形成起抑制作用，這是引起患者牙齒早發(fā)脫落和骨骼礦化異常的主要機(jī)制。根據(jù)《罕見病診療指南（2019年版）》，對于HPP患者，過度補(bǔ)充鈣或維生素D可能會誘發(fā)或加重高鈣血癥、高尿鈣及高磷血癥，而其骨骼病變并無獲益。特異性的酶替代治療是目前HPP較為有效的治療方法。
ALXN1850（efzimfotase alfa）正是一款組織非特異性堿性磷酸酶（TNSALP）酶替代療法。相比于阿斯利康早先的HPP療法asfotase alfa，ALXN1850具有較長的半衰期，增加了酶活性、提高了生物利用度和體內(nèi)暴露，并改善了制造過程。
截圖來源：參考資料[2]
根據(jù)ClinicalTrials官網(wǎng)，Alexion公司正在美國、澳大利亞等地開展3項(xiàng)ALXN1850的國際多中心3期臨床研究，分別針對此前未接受過asfotase alfa治療的青少年和成人HPP患者、先前接受過asfotase alfa療以及未接受過治療的兒童HPP患者（2~12歲）。本次ALXN1850在中國獲批臨床，意味著該產(chǎn)品即將在中國開展治療HPP的臨床研究。
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