2024年第一季度，NMPA批準超30款新藥/新適應癥
根據中國國家藥監(jiān)局（NMPA）官網批件信息統(tǒng)計：2024年第一季度共有17款新藥*在中國獲批上市，其中包括了6款1類新藥，來自科濟藥業(yè)、科州制藥、恒瑞醫(yī)藥、四環(huán)醫(yī)藥、羅氏（Roche）、衛(wèi)材（Eisai）/渤健（Biogen）；同時也有18款新藥在中國實現(xiàn)了新適應癥或新劑型獲批上市。
在我們統(tǒng)計的超30個新藥/新適應癥的獲批信息中，抗腫瘤適應癥占比較多，其次是罕見病適應癥；同時，阿爾茨海默病、偏頭痛等神經系統(tǒng)疾病也迎來多款新療法。本文就讓我們來一起看看第一季度獲批的新藥有哪些亮點。（*新藥統(tǒng)計范圍包括化學藥品1類和5.1類、治療用生物制品1類和3.1類，未統(tǒng)計疫苗類產品）
亮點一、10多款抗腫瘤新藥獲批，單抗藥物占55%
從適應癥來看，第一季度獲批新藥中，抗腫瘤新藥占比較多，共有10多款新藥獲批用于治療不同類型的腫瘤，包括肝細胞癌、胃癌、非小細胞肺癌、乳腺癌、胰腺癌、頭頸部腫瘤、膽道癌、NTRK融合兒童實體瘤、多發(fā)性骨髓瘤、黑色素瘤等。這些新藥的分子類型包括單抗、小分子藥物和CAR-T細胞療法。
其中，有4款抗PD-1/L1單抗產品獲批新適應癥。包括：百濟神州的替雷利珠單抗在中國獲批第12項適應癥，單藥用于肝細胞癌患者的一線治療；君實生物的特瑞普利單抗在中國獲批第7項適應癥，用于可切除非小細胞肺癌圍手術期治療；默沙東（MSD）的帕博利珠單抗在中國獲批第13個適應癥，用于局部晚期或轉移性膽道癌患者的一線治療；基石藥業(yè)的舒格利單抗在中國獲批第5項適應癥，用于胃及胃食管結合部腺癌的一線治療。
PD-1/L1抑制劑之外，還有一些其它抗體藥物獲批腫瘤適應癥。例如，羅氏的抗HER2單抗復方制劑帕妥珠曲妥珠單抗注射液（皮下注射），獲批用于治療成人HER2陽性早期和轉移性乳腺癌患者。與標準靜脈給藥的數(shù)小時相比，這款皮下注射的復方制劑可以實現(xiàn)5~8分鐘完成治療，為乳腺癌患者帶來更為便捷的治療選擇。此外，百泰生物的抗EGFR單抗尼妥珠單抗在中國獲批頭頸部鱗癌新適應癥，該藥此前已經在中國獲批治療鼻咽癌、胰腺癌。
同時，第一季度還有4款小分子新藥收獲了腫瘤適應癥。其中，科州制藥的MEK抑制劑妥拉美替尼獲批，用于含PD-1/PD-L1治療失敗的NRAS突變的晚期黑色素瘤患者。此外，還有3款小分子新藥獲批新適應癥，分別為：百時美施貴寶公司的注射用紫杉醇（白蛋白結合型），獲批用于轉移性胰腺癌的一線治療；齊魯制藥的ALK/ROS1抑制劑伊魯阿克，獲批一線治療ALK陽性非小細胞肺癌，將適應癥拓展至覆蓋全部ALK陽性局部晚期或轉移性非小細胞肺癌者人群；羅氏的TRK/ROS1酪氨酸激酶抑制劑恩曲替尼膠囊，獲批治療1月齡以上NTRK融合兒童實體瘤患者，該產品具有中樞神經系統(tǒng)（CNS）活性，在針對顱外實體瘤或原發(fā)性CNS腫瘤兒童患者時表現(xiàn)出快速和持久的緩解。
在細胞與基因療法領域，科濟藥業(yè)靶向BCMA的自體CAR-T細胞療法澤沃基奧侖賽注射液在中國獲批上市，用于治療經過至少3線治療后進展的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。公開資料顯示，這也是中國獲批上市的第5款CAR-T細胞療法，以及第二款靶向BCMA的CAR-T細胞治療藥物。
亮點二、優(yōu)先審評助力，多款罕見病新藥獲批
在今年第一季度獲批的新藥中，有7款為罕見病新藥，其中有5款罕見病新藥是通過優(yōu)先審評程序獲批。
羅氏的新型抗C5循環(huán)單克隆抗體可伐利單抗在中國獲批用于未接受過補體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人和青少年患者，患者可進行每四周一次皮下注射。PNH是一種罕見且危及生命的血液疾病。值得一提的是，本次獲批是可伐利單抗在全球所有國家中的獲批，同時這也是羅氏第一次在中國實現(xiàn)一款創(chuàng)新藥的全球新發(fā)。
另一款在中國實現(xiàn)全球新發(fā)的新藥是勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的罕見皮膚病創(chuàng)新藥佩索利單抗（皮下注射制劑），獲批用于減少12歲及以上青少年和成人的泛發(fā)性膿皰型銀屑?。℅PP）發(fā)作。GPP是一種罕見的、復發(fā)性或持續(xù)發(fā)作的嚴重皮膚疾病。佩索利單抗是一款皮下注射的抗IL-36R單抗，其在臨床研究中能顯著降低GPP發(fā)作風險84%長達48周。
武田（Takeda）有兩款罕見病新藥在中國獲批上市。其一是注射用替度格魯肽獲批治療短腸綜合征（SBS）成人和1歲及以上兒童患者。根據武田新聞稿，這也是中國一個治療短腸綜合征的人胰高血糖素樣肽2（GLP-2）類似物，它可以幫助患者提高剩余腸管的吸收功能，幫助降低甚至擺脫對腸外營養(yǎng)支持的依賴。其二是重組豬FⅧ（rpFⅧ）藥物注射用舒索凝血素α，在中國獲批用于獲得性血友病A成人患者按需治療和出血事件的控制。
其它獲批的罕見病新藥還包括：
Orphalan公司的銅離子絡合劑四鹽酸曲恩汀薄膜衣片，獲批治療成人、青少年和≥5歲兒童的威爾遜病（又稱肝豆狀核變性）。威爾遜病是一種罕見的慢性遺傳病，因肝臟銅轉運受損而可能威脅生命。
諾貝仁制藥（Nobelpharma）的銅吸收抑制劑醋酸鋅片也在中國獲批治療威爾遜病。作為一種鋅制劑，該藥能阻止銅在腸道的吸收，并清除沉積于組織中的銅，可作為威爾遜病的治療方式之一。
蘇庇醫(yī)藥（Sobi）的IL-1受體拮抗劑阿那白滯素注射液則在中國獲批兩項新適應癥，分別用于治療斯蒂爾?。⊿till’s disease）和冷吡啉相關周期性綜合征（CAPS）。值得一提的是，這兩種罕見病均已經在中國被納入《第二批罕見病目錄》。
亮點三：阿爾茨海默病、偏頭痛等疾病迎來新療法
除了抗腫瘤和罕見病新藥，第一季度在中國獲批上市的新藥還包括了至少4款精神/神經系統(tǒng)新藥，適應癥涵蓋多動癥、偏頭痛、阿爾茨海默病等。
其中，有兩款CGRP受體拮抗劑在中國獲批上市，分別為：禮來（Eli Lilly and Company）公司的加卡奈珠單抗注射液，獲批用于成人偏頭痛的預防性治療；輝瑞公司（Pfizer）的瑞美吉泮口崩片，獲批用于成年人有或無先兆偏頭痛的急性治療。偏頭痛是一種失能性神經疾病，被世界衛(wèi)生組織（WHO）列為10種致殘性“較強”的內科疾病之一。CGRP信號通路已經成為治療偏頭痛的熱門靶點。本次這兩款新藥相繼在中國獲批，無疑為中國的偏頭痛患者帶來福音。
阿爾茨海默病領域也迎來好消息。衛(wèi)材/渤健的侖卡奈單抗注射液在中國獲批治療早期阿爾茨海默病（AD）。侖卡奈單抗是一款抗可溶性β淀粉樣蛋白（Aβ）單克隆抗體，也是近年來靶向β淀粉樣蛋白的第二款創(chuàng)新阿爾茨海默病療法。這是一類“疾病修飾治療”方法，其核心在于其對阿爾茨海默病的疾病發(fā)病機制進行干預，靶向清除患者大腦中過多的Aβ原纖維和Aβ斑塊，從“源頭”解決問題，而不僅僅是緩解癥狀或對癥狀進行管理。
圖片來源：123RF
另外，祐兒醫(yī)藥的鹽酸哌甲酯緩釋干混懸劑獲批用于治療6歲及6歲以上注意缺陷多動障礙（ADHD，俗稱多動癥）。這是一款長效液體劑型，口服后45分鐘起效、作用時間持續(xù)長達12小時，且口服溶液對于不愿意吞咽的兒童接受度更高。這是祐兒醫(yī)藥的鹽酸哌甲酯獲批的第二個劑型，該產品的緩釋咀嚼片已于去年12月在中國獲批上市。
除了上述提到的新藥，2024年第一季度還有一些其它新藥、2類改良型新藥/復方制劑、疫苗、生物類似藥等在中國獲批，限于篇幅，本文不再一一介紹。祝賀這些藥物在中國獲批上市，它們的到來將使更多患者擁有新的治療選擇。
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