罕見驅(qū)動(dòng)基因靶向藥物研發(fā)取得新進(jìn)展
2024-04-16
來源：中國(guó)新聞網(wǎng)
成功識(shí)別少見靶點(diǎn)為肺癌患者等帶來了希望。同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院腫瘤科主任周彩存教授15日表示，精準(zhǔn)識(shí)別肺癌患者的驅(qū)動(dòng)基因，尤其是那些少見的靶向基因，是治療的關(guān)鍵。
周彩存教授表示：“盡管這些基因的發(fā)生率低，但忽視其檢測(cè)會(huì)對(duì)患者產(chǎn)生重大影響?！币虼耍鲝堖M(jìn)行多基因檢測(cè)，以全面識(shí)別治療靶點(diǎn)，從而為患者提供更精準(zhǔn)的治療。
據(jù)介紹，EGFR、KRAS和ALK融合基因是肺癌中常見的驅(qū)動(dòng)基因，其中EGFR突變率在中國(guó)尤為高，占約30%-40%。除這三種基因外，還存在許多少見的驅(qū)動(dòng)基因，如RET、ROS1、BRAF、MET、HER2和NTRK等，其發(fā)生率通常低于5%。這位專家告訴記者，BRAF基因突變占1.5%—5.5%，V600突變則是其常見的形式。然而，對(duì)于攜帶BRAF V600突變的晚期非小細(xì)胞肺癌患者，傳統(tǒng)的化療和免疫治療療效往往不佳。
“對(duì)于這一部分人群，采用靶向方案治療，其緩解率及無進(jìn)展生存期(PFS)都有明確臨床數(shù)據(jù)。”周彩存教授稱。相關(guān)方案目前國(guó)內(nèi)外指南已有推薦，同時(shí)納入了國(guó)家醫(yī)保，患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)降低很多，可及性大大提高。
少見靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)不僅為患者帶來了福音，也令深耕肺癌領(lǐng)域的專家們備感振奮。周彩存教授指出：“我們完全有能力將這些研究推向新的高度，有機(jī)會(huì)在肺癌研究領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)重大突破?！?/span>
今天，全國(guó)腫瘤防治宣傳周來開帷幕。當(dāng)日采訪中，記者了解到，黑色素瘤是一種由黑色素細(xì)胞轉(zhuǎn)變來的惡性腫瘤，常常以“惡變的痣”為人所知，其惡性程度高，轉(zhuǎn)移率和死亡率均較高，中國(guó)每年新發(fā)病例人數(shù)不少。據(jù)悉，對(duì)于占中國(guó)惡性黑色素瘤25%的BRAF基因突變患者，其病情進(jìn)展速度要比國(guó)外的皮膚型BRAF突變快得多。
北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院黑色素瘤與肉瘤內(nèi)科、泌尿腫瘤內(nèi)科主任郭軍教授指出，歐美國(guó)家的黑色素瘤發(fā)病與紫外線暴露緊密相關(guān)。但在中國(guó)，黑色素瘤主要起源于手腳等肢端部位，其中約50%的病例為肢端黑色素瘤，25%為黏膜亞型黑色素瘤?！皩?duì)于這些患者，靶向治療的重要性甚至超過了免疫治療對(duì)國(guó)外皮膚型黑色素瘤患者的意義?！惫娬f。
郭軍教授指出，由于國(guó)內(nèi)外致病因素不同，所采用的治療手段也不一樣。在國(guó)外，黑色素瘤免疫治療占據(jù)了主導(dǎo)地位，然而，這種治療方法對(duì)中國(guó)以肢端和黏膜亞型為主的黑色素瘤療效并不顯著?！拔覀儾捎昧硕喾N治療方案，如靶向、靶向+免疫或化療+免疫，其效果顯著，甚至超越了國(guó)外人群中免疫治療效果相對(duì)更好的皮膚型黑色素瘤的療效?！边@位專家表示。
近年來，針對(duì)少見和罕見驅(qū)動(dòng)基因的靶向藥物研發(fā)取得了飛速進(jìn)展，為黑色素瘤和非小細(xì)胞肺癌中具有少見靶點(diǎn)的患者帶來了希望，擺脫了“無藥可用”的困境。
攻克癌癥需要監(jiān)管機(jī)構(gòu)、企業(yè)、科研機(jī)構(gòu)、醫(yī)院醫(yī)生攜手合作，形成強(qiáng)大合力。相關(guān)跨國(guó)創(chuàng)新藥企方面表示，將致力于研發(fā)并將更多腫瘤創(chuàng)新藥物引入中國(guó)，為患者提供更佳的治療和關(guān)愛。
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