迪哲醫(yī)藥JAK1抑制劑「戈利昔替尼」在中國獲批
今日（6月19日），迪哲醫(yī)藥宣布，該公司自主研發(fā)的1類新藥高選擇性JAK1抑制劑戈利昔替尼膠囊（商品名：高瑞哲）正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，單藥適用于既往至少接受過一線系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治的外周T細(xì)胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。迪哲醫(yī)藥新聞稿指出，這也是一個獲批用于治療PTCL的JAK1抑制劑。
PTCL是一種起源于胸腺后成熟T/NK細(xì)胞的惡性腫瘤，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率較低。一線治療后緩解的患者存在極高復(fù)發(fā)風(fēng)險，r/r PTCL患者的生存預(yù)后極差。然后，針對這一群體的既往單藥治療效果極為有限，并且該領(lǐng)域在中國近十年沒有創(chuàng)新藥上市，患者亟需新的治療選擇。
迪哲醫(yī)藥專注于惡性腫瘤、免疫性疾病領(lǐng)域創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化，其在研究中發(fā)現(xiàn)并驗(yàn)證了JAK-STAT通路是治療PTCL的高潛力干預(yù)靶點(diǎn)，并基于此開發(fā)了高選擇性JAK1抑制劑戈利昔替尼。根據(jù)迪哲醫(yī)藥新聞稿，戈利昔替尼獨(dú)特的“兩氫鍵一鹽橋”創(chuàng)新分子結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)，使其對JAK1的選擇性高于對JAK家族其它成員200-400倍，從而可以在大幅提升PTCL 治療效果的同時確保更好的臨床治療安全性。
2023年9月，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）將戈利昔替尼的上市申請納入了優(yōu)先審評，用于r/r PTCL的治療，這也是該藥本次獲批的適應(yīng)癥。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
戈利昔替尼膠囊此次獲批是基于全球關(guān)鍵性注冊臨床研究“JACKPOT8 B部分”（JACKPOT8 Part B、JACKPOT8B），該研究旨在評估戈利昔替尼膠囊治療r/r PTCL的療效和安全性，研究的主要終點(diǎn)為獨(dú)立影像評估委員會（IRC）評估的客觀緩解率（ORR）。該研究結(jié)果已在2023年第65屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上以口頭報告形式公布，并同步發(fā)表于《柳葉刀·腫瘤學(xué)》（Lancet Oncology）。
研究數(shù)據(jù)顯示，戈利昔替尼膠囊單藥治療r/r PTCL在緩解率、不同亞型PTCL患者以及生存期方面均表現(xiàn)出了優(yōu)異的效果：
經(jīng)IRC確認(rèn)的ORR達(dá)44.3%，完全緩解（CR）率達(dá)23.9%，均是既往靶向治療方案近2倍；
在不同亞型PTCL中均觀察到腫瘤緩解，滿足了既往藥物無法覆蓋的PTCL亞型的治療需求；
中位緩解持續(xù)時間（DoR）長達(dá)20.7個月（現(xiàn)有其它療法的DoR小于12個月）。
JACKPOT8研究主要研究者、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院朱軍教授表示：戈利昔替尼具有新機(jī)制、新結(jié)構(gòu)，是全球首款針對PTCL的口服JAK1高選擇性抑制劑，具有良好的藥代動力學(xué)特性，是唯一在淋巴瘤領(lǐng)域有突破的JAK抑制劑。戈利昔替尼具有使PTCL全亞型獲益的潛質(zhì)，單藥治療r/r PTCL ORR達(dá)到44.3%，DoR達(dá)到20.7個月，它的獲批上市有望沖破PTCL治療瓶頸，為PTCL診療帶來新格局。
迪哲醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官張小林博士表示：戈利昔替尼作為全球首個且唯一治療PTCL的高選擇性JAK1抑制劑，也是迪哲醫(yī)藥在一年內(nèi)成功上市的第2款源頭創(chuàng)新藥。憑借全新作用機(jī)制，戈利昔替尼能有效治療各亞型PTCL，填補(bǔ)了既往藥物在多個亞型治療上的空白。
根據(jù)迪哲醫(yī)藥新聞稿，國際多中心關(guān)鍵性注冊臨床研究“JACKPOT8 B部分”（JACKPOT8B）正在中國、美國、韓國和澳大利亞等國家開展。2022年2月，美國FDA已授予戈利昔替尼快速通道資格，用于治療r/r PTCL。迪哲醫(yī)藥在新聞稿中表示，該公司也將加速戈利昔替尼的全球研發(fā)進(jìn)程，力爭早日為全世界更多患者提供更優(yōu)治療選擇。
作為迪哲醫(yī)藥的CDMO合作伙伴，藥明康德子公司合全藥業(yè)賦能了戈利昔替尼的成功開發(fā)。據(jù)悉，合全藥業(yè)提供了涵蓋原料藥與制劑的研發(fā)、生產(chǎn)、分析等一體化支持，并于2024年1月順利通過了NMPA對戈利昔替尼的上市批準(zhǔn)前檢查（PAI, Pre-Approval Inspection），為該款新藥早日在中國獲批上市提供了強(qiáng)有力的保障。未來，合全藥業(yè)還將繼續(xù)為戈利昔替尼提供商業(yè)化供應(yīng)服務(wù)。
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