利用鼻黏膜移植神經(jīng)干細胞治療帕金森病
近日，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科教授王任直、包新杰和神經(jīng)科教授萬新華團隊聯(lián)合開展的一項“利用人源神經(jīng)干細胞治療帕金森病的I期臨床研究”取得突破性進展。與既往通過腦定向移植的途徑不同，這是通過鼻黏膜移植神經(jīng)干細胞治療帕金森病，這種無創(chuàng)方式被證明是安全有效的。研究結果以原創(chuàng)性論著的形式發(fā)表于《神經(jīng)病學、神經(jīng)外科和精神病學雜志》。
帕金森病是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，其主要特征是大腦的多巴胺能神經(jīng)元逐漸減少，隨著疾病進展，晚期患者將喪失自理能力，長期臥床可能導致多種嚴重并發(fā)癥，對患者及其家庭乃至整個社會造成沉重負擔。目前，帕金森病的治療方法主要包括藥物和手術，但只能暫時緩解病癥，無法實現(xiàn)病情逆轉，更不能從根本上治愈。近來的研究成果提示，成年人大腦中的神經(jīng)干細胞可以重新分化為神經(jīng)元。但帕金森病患者本身的病變降低了神經(jīng)干細胞的增殖能力，難以發(fā)育成為健康的神經(jīng)元。目前，全球正在進行多項利用外源性神經(jīng)干細胞治療帕金森病的臨床試驗，多采用腦內定向注射或腰椎穿刺這兩種方式來移植干細胞，都屬于有創(chuàng)操作。
北京協(xié)和醫(yī)院研究團隊敏銳地捕捉到了一條“近路”?！氨乔蛔鳛榇竽X的‘后門’，其黏膜下存在一條直接通往大腦深處的‘小路’——嗅覺神經(jīng)通路，為植入的神經(jīng)干細胞繞過血腦屏障、直接抵達目標區(qū)域提供了可能?！睘榱俗C明“抄近路”的可行性，研究團隊開展了單中心、對研究者和受試者都不設盲、劑量遞增的人源神經(jīng)干細胞經(jīng)鼻黏膜途徑移植治療帕金森病的I期臨床研究。
研究納入了18名患病5年以上的中晚期帕金森病患者?；颊弑环譃?個劑量組，分別經(jīng)鼻黏膜途徑接受每次150萬、500萬和1500萬人源神經(jīng)干細胞治療。受試者每周需接受1次干細胞移植，共計4次。治療結束后，進行12個月的隨訪評估。
在安全性評估中，研究者未發(fā)現(xiàn)與治療相關的、有臨床意義的安全問題或嚴重不良事件，影像學檢查也未發(fā)現(xiàn)腫瘤或其他異常。在有效性評估中，研究者采用運動障礙協(xié)會統(tǒng)一帕金森疾病評定量表（MDS-UPDRS）對受試者的精神、行為、情緒、日?；顒?、運動功能、并發(fā)癥進行評價。結果顯示，從治療完成后第3個月至第12個月，受試者在所有時間點的得分均顯著下降，運動癥狀和生活質量明顯改善；特別是在治療結束后的第6個月，平均評分下降19.9分，改善幅度最大。經(jīng)鼻黏膜途徑移植神經(jīng)干細胞的安全性和有效性得以證實。研究還發(fā)現(xiàn)，受試者評分的改善與人源神經(jīng)干細胞劑量水平之間沒有明確的相關性。
“相比傳統(tǒng)的腦內定向注射或腰椎穿刺移植，經(jīng)鼻黏膜途徑移植治療的方式更加便捷，而且無創(chuàng)，可以多次重復移植。這一方法將有效提高細胞的存活率和功能性整合效率，從而實現(xiàn)神經(jīng)網(wǎng)絡的有效修復與功能恢復?！毖芯繄F隊表示，下一步將進行更大規(guī)模、更長期的隨機對照II期臨床試驗來進一步驗證其效果。
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