FDA批準(zhǔn)CSF-1R單抗治療慢性移植物抗宿主病
8月14日，Syndax Pharmaceuticals和Incyte共同宣布，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)Niktimvo（axatilimab-csfr）上市，用于治療慢性移植物抗宿主病（GVHD）。
本次獲批主要是基于AGAVE-201研究數(shù)據(jù)。AGAVE-201是一項(xiàng)隨機(jī)、開放標(biāo)簽的II期臨床試驗(yàn)，共納入241例既往接受治療后疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)性或難治性活動性慢性GVHD成人和兒童患者，旨在評估不同劑量axatilimab（每兩周1次0.3mg/kg，每兩周1次1mg/kg或每四周1次3mg/kg）的有效性、安全性和耐受性。研究的主要終點(diǎn)是每個劑量組實(shí)現(xiàn)客觀緩解（ORR）的患者比例。
結(jié)果顯示，所有劑量組均達(dá)到了主要終點(diǎn)，低中高劑量組的ORR分別為74%、67%和50%。在得到緩解的0.3mg/kg劑量組患者中，60%患者的病情在第12個月時(shí)仍然保持緩解。該人群的中位緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到。而且，55%患者的癥狀在臨床意義上改善。
此外，關(guān)鍵亞組患者的病情亦得到緩解，包括既往接受蘆可替尼（74%）、貝舒地爾（23%）、伊布替尼（31%）的患者。
最常見的不良事件（AE）與靶向抑制CSF-1R產(chǎn)生的效應(yīng)相關(guān)，并與既往研究一致。在總體人群中，超過20%患者的AE包括天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶、血肌酸磷酸激酶、脂肪酶、血乳酸脫氫酶、丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶水平升高和易疲勞。嚴(yán)重不良事件（SAE）的發(fā)生率為42.3%（101例），其中15.5%（37例）患者因AE中斷治療。
CSF-1R是一種細(xì)胞表面蛋白，被認(rèn)為可以控制單核細(xì)胞和巨噬細(xì)胞的存活和功能。在臨床前模型中，靶向CSF-1R抑制信號傳導(dǎo)可以減少疾病介導(dǎo)巨噬細(xì)胞及其單核細(xì)胞前體的數(shù)量，這已被證明在慢性GVHD和特發(fā)性肺纖維化（IPF）等潛在疾病的纖維化疾病過程中起關(guān)鍵作用。
Axatilimab是靶向CSF-1R的單克隆抗體。新聞稿指出，這是首個獲批靶向慢性GVHD炎癥和纖維化驅(qū)動因素的CSF-1R抗體。
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